合作与临床试验 - TransCode Therapeutics与Quantum Leap Healthcare Collaborative宣布合作 将在Quantum Leap的PRE-I-SPY临床试验平台中评估TransCode的主要候选药物TTX-MC138 [1] - 合作的具体内容是将TTX-MC138纳入一项计划于2026年上半年开始的2a期剂量扩展临床试验 该试验计划招募最多45名已完成标准根治性治疗且循环肿瘤DNA阳性的结直肠癌患者 [2] - 试验将由MD Anderson癌症中心的Paula Pohlmann博士担任主要研究者 [2] 候选药物TTX-MC138 - TTX-MC138是一款首创的候选治疗药物 旨在抑制microRNA-10b 该microRNA被广泛认为是许多转移性癌症发生和进展的关键因素 [5] - 该药物的作用机制专门针对转移性疾病 并具有出色的安全性特征 这为在微小残留病背景下进行治疗干预提供了可能 [3] - TransCode的1a期首次人体临床试验已达到其主要安全性终点 并确定了推荐的2期剂量 [5] 临床试验设计与目标 - 该2a期临床试验旨在评估TTX-MC138在微小残留病背景下的生物学和临床活性 在这一背景下 治疗干预可能最有机会改善长期预后 [3] - 选择在已完成标准治疗后达到病理学完全缓解但仍有循环肿瘤DNA证据的患者中进行测试 是基于这类患者的高复发率以及该背景下缺乏有效疗法 [3] - 试验目标是更早地对患者疾病进行干预 为有发生转移性疾病风险的患者提供新的治疗选择 [4] 合作方背景与平台 - Quantum Leap Healthcare Collaborative是一家成立于2005年的非营利组织 其使命是通过适应性学习系统整合临床护理与研究 推进高影响力的平台试验 [8] - I-SPY试验旨在快速筛选有前景的实验性疗法 并确定其对生物学定义的患者亚组最有效的方案 该试验是美国FDA、行业合作伙伴、患者倡导者等多方的独特合作 [7] - PRE-ISPY平台将I-SPY延伸至早期可行性测试 以加速将生物靶向疗法推进到I-SPY 2.2高风险根治性治疗环境中 [7] 公司背景与前景 - TransCode Therapeutics是一家临床阶段的公司 专注于高风险和晚期癌症的免疫肿瘤学和RNA治疗 [6] - 除了TTX-MC138 公司还拥有其他旨在动员免疫系统识别和摧毁癌细胞的首创候选治疗药物组合 [6] - 来自TransCode的1a期试验中观察到的安全性和持久的临床获益 为推进2a期临床测试提供了基础 其抗肿瘤效果的持久性尤其令人鼓舞 [4]