公司核心进展 - 公司于12月8日确认已成功完成其治疗特发性震颤的研究性口服药物Ulixacaltamide的预新药申请会议 并计划于明年年初提交新药申请 [1] - 公司确认了评估riluzole用于SCN2A和SCN8A相关发育性和癫痫性脑病患者的EMBOLD研究的积极结果 包括53%的安慰剂校正后癫痫发作减少且无严重不良事件 [2] - 公司在AES 2025上公布了更新的2期RADIANT试验数据 显示其候选药物vormatrigine在局灶性发作中实现了近100%的中位癫痫发作减少 在全面性癫痫中约为80% [3] - 公司EMBOLD研究的中期结果显示 其候选药物relutrigine实现了53%的安慰剂校正后癫痫发作减少 并在开放标签扩展期中持续获益 [3] 分析师观点与目标价 - 华尔街分析师认为该公司是值得购买的最佳生物科技股之一 [1] - TD Cowen的分析师重申对该股的买入评级 并将目标价从251美元上调至353美元 [3] - 目标价上调反映了分析师对公司癫痫药物研发管线的信心 [3] 公司业务概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发针对癫痫、抑郁症和运动障碍等严重脑部疾病的靶向疗法 [4]