公司业务与产品进展 - Abeona Therapeutics宣布激活德克萨斯大学医学分部作为其基因疗法ZEVASKYN的最新合格治疗中心 此举旨在扩大该疗法在德克萨斯州和墨西哥湾沿岸地区的患者可及性 [1][3] - ZEVASKYN是一种首创的、FDA批准的自体基因修饰细胞片疗法 用于治疗成人和儿童隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者的伤口 [1][5] - 公司拥有位于俄亥俄州克利夫兰的完全集成的细胞和基因疗法cGMP生产设施 该设施是ZEVASKYN商业生产的基地 [10] 产品详情与市场定位 - ZEVASKYN是首个也是唯一一个用于治疗RDEB伤口的基于自体细胞片的基因疗法 通过单次手术应用已证明具有临床意义的伤口愈合和疼痛减轻效果 [5] - RDEB是一种罕见的无法治愈的起泡疾病 由COL7A1基因的两个拷贝存在缺陷导致 患者无法产生功能性VII型胶原蛋白 [4][5] - 该疗法通过复制缺陷型逆转录病毒载体 将功能性VII型胶原蛋白生产基因导入患者自身的皮肤细胞 从而在治疗伤口中产生功能性VII型胶原蛋白 [5] 合作伙伴与市场拓展 - 德克萨斯大学医学分部是德克萨斯州第一个皮肤病学系的所在地 是一个以综合性复杂皮肤病和伤口护理闻名的学术医疗中心 [2] - 合作伙伴认为 ZEVASKYN这种新型的、FDA批准的基因疗法为治愈与该疾病相关的致残性伤口带来了新希望 [3] - 公司通过Abeona Assist患者支持计划提供个性化支持 包括帮助符合条件的患者了解保险福利和经济援助选项 并提供旅行和后勤援助 [3] 公司概况与发展管线 - Abeona Therapeutics是一家商业阶段的生物制药公司 致力于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法 [10] - 公司的研发管线包括基于腺相关病毒的基因疗法 用于治疗医疗需求高度未满足的眼科疾病 其新型下一代AAV衣壳正在针对多种严重疾病进行评估 [10]