核心观点 - 美国食品药品监督管理局授予Kymera Therapeutics公司旗下在研口服STAT6降解剂KT-621用于治疗中重度特应性皮炎的快速通道资格 这标志着该药物的开发进程有望加速 [1] - KT-621是一款潜在的首创、每日一次口服药物 旨在为超过1.4亿患有特应性皮炎、哮喘等2型炎症性疾病的全球患者提供一种具有注射生物制剂疗效和安全性但更便捷的治疗选择 [2][4] 药物KT-621与临床进展 - KT-621是一款在研、首创、每日一次的口服STAT6降解剂 STAT6是IL-4/IL-13信号传导的关键转录因子和2型炎症的核心驱动因子 该药物目前处于2期临床试验阶段 [4] - 在针对特应性皮炎患者的1b期临床试验中 KT-621在所有评估指标上均显示出潜力 包括STAT6降解、生物标志物调节、临床活性、对共病的影响以及安全性 [2] - 针对中重度特应性皮炎患者的KT-621 BROADEN2 2b期试验正在进行中 预计数据将在2027年中公布 [1][2] - 针对哮喘患者的BREADTH 2b期试验计划于2026年第一季度启动 [1][2] - 这些2b期研究旨在加速KT-621的开发 并为后续在多个2型皮肤病学、胃肠病学和呼吸系统适应症中开展平行的3期注册研究确定剂量 [2] 快速通道资格的意义 - 美国食品药品监督管理局的快速通道程序旨在更快地将重要新药带给患者 促进针对严重病症和未满足医疗需求的疗法的开发和审评 [3] - 获得快速通道资格的项目在临床开发期间有资格与美国食品药品监督管理局进行更频繁的沟通 并且在满足相关标准后可能获得加速批准和/或优先审评 [3] 市场机会与疾病背景 - 特应性皮炎是最常见的湿疹形式 是一种慢性炎症性疾病 虽然已有局部疗法和注射生物制剂等药物可用 但数百万患者仍存在显著的未满足医疗需求 [5] - KT-621作为首个进入临床评估的STAT6靶向药物 有潜力改变全球超过1.4亿2型疾病患者的治疗模式 适应症包括特应性皮炎、哮喘、大疱性类天疱疮、慢性阻塞性肺疾病、伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎、嗜酸性粒细胞性食管炎、慢性自发性荨麻疹和结节性痒疹等 [4] 公司战略与定位 - Kymera Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开拓靶向蛋白降解领域 以开发解决关键健康问题的药物 [6] - 公司致力于构建行业领先的口服小分子降解剂管线 为患者提供新一代便捷、高效的治疗方案 [6]