核心观点 - 中国国家药品监督管理局于2025年12月11日批准了赛诺菲两款针对罕见血液疾病的创新药物：用于血友病的Qfitlia和用于获得性血栓性血小板减少性紫癜的Cablivi [1] - 这两项批准标志着赛诺菲在中国长期承诺的又一进展，也是该公司今年在中国获得的第四和第五项批准，进一步强化了其在中国市场引入变革性药物的雄心 [1] - 两款新药填补了中国在慢性出血性疾病和急性凝血急症领域的关键未满足医疗需求，扩大了赛诺菲在中国的罕见血液病产品组合 [6] 关于Qfitlia的批准与产品信息 - Qfitlia是首个用于血友病常规预防的抗凝血酶降低疗法，适用于12岁及以上儿童和成人严重血友病A或B型患者 [2] - 该药采用小干扰RNA技术，可实现低治疗频率、皮下注射和小剂量给药，每年可能仅需6次注射 [3][8] - 其作用机制是通过降低抑制血液凝固的蛋白质抗凝血酶，来增加凝血酶生成，从而恢复血友病患者的止血功能 [3] - 该批准基于ATLAS 3期研究数据，该数据显示其对伴有或不伴有抑制物的血友病患者均能提供具有临床意义的出血保护 [3] - 美国FDA已于2025年3月28日批准Qfitlia，全球其他监管机构的申请正在审评中 [16] Qfitlia的临床数据 - 在ATLAS 3期研究中，与按需使用凝血因子浓缩物相比，Qfitlia预防治疗使无抑制物患者的年化出血率降低了71% [9] - 与按需使用旁路制剂相比，Qfitlia使有抑制物患者的年化出血率降低了73% [9] - 在开放标签扩展研究中，无抑制物患者的中位观察年化出血率为3.8，有抑制物患者为1.9 [9] - 近80%的参与者在开放标签扩展研究结束时采用了每年6次注射的方案，94%的患者通过0-1次剂量调整达到了目标抗凝血酶水平 [17] - 在开放标签扩展研究中，近半数患者经历了一次或更少出血 [17] 关于Cablivi的批准与产品信息 - Cablivi是首个用于治疗成人和12岁及以上青少年获得性/免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜的纳米抗体靶向疗法 [4] - 该药是首个专门针对这种罕见且危及生命的凝血疾病引入中国的创新药物，中国每年约有2700名患者被诊断 [5] - 尽管有标准治疗，aTTP/iTTP的死亡率高达20% [5] - Cablivi靶向血管性血友病因子，旨在抑制vWF与血小板之间的相互作用，与血浆置换和免疫抑制疗法联合使用，可抑制微血栓形成 [5] - 该药已在近30个国家上市，在中国获得了优先审评资格 [18] 疾病背景与市场潜力 - 血友病A和B是罕见的先天性终身出血性疾病，中国有超过40,000名患者 [3] - 获得性血栓性血小板减少性紫癜是一种超罕见、危及生命的自身免疫性凝血疾病 [12] - 两款新药针对的疾病领域存在显著的未满足医疗需求，Qfitlia有望将血友病护理从按需治疗出血转变为预防出血，从而减轻疾病负担 [7][10] 公司战略与评价 - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现强劲增长 [19] - 公司高管表示，这些批准凸显了赛诺菲致力于提供有意义的创新并改善中国乃至全球罕见疾病患者预后的承诺 [7] - 行业专家认为，Qfitlia的批准标志着中国血友病非因子预防治疗新时代的真正过渡，通过简化给药方式，使预防治疗更可及 [10]