公司股价表现 - 周一，Dyne Therapeutics Inc (NASDAQ:DYN) 股价上涨9.47%，收于每股22.20美元，成为当日表现最佳的股票之一 [1] - 该股上涨源于其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的候选疗法zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen）积极的临床试验结果 [1] 临床试验核心结果 - 候选药物达到了主要终点，显示肌肉含量校正后的抗肌萎缩蛋白水平增加了5.46% [2] - 试验在多个临床终点上均观察到功能改善 [2] - 候选药物表现出高水平的抗肌萎缩蛋白表达、良好的安全性、便利的每月给药方案，并通过六项预设临床指标评估显示功能改善 [3] - 疗法总体被认为是安全且可耐受的，常见报告的不良反应仅为发烧和头痛 [4] 试验设计与患者信息 - 试验招募了32名年龄在4至16岁之间、可行走和不可行走的DMD男性患者，这些患者的基因突变适用于外显子51跳跃方法 [4] 公司管理层评论与未来计划 - 公司总裁兼首席执行官John Cox表示，z-rostudirsen有潜力改变适用于外显子51跳跃的DMD患者的治疗格局 [3] - 公司计划在2026年第二季度提交加速批准申请，并预计在2026年第一季度推出该疗法 [4]