核心观点 - 公司宣布其用于治疗普瑞德-威利综合征（PWS）相关食欲过盛的候选药物ARD-101的III期HERO关键性临床试验取得积极进展 包括在澳大利亚完成首例患者给药 以及在加拿大和英国获得监管批准可开始入组 基于美国强劲的入组情况和国际试验的持续推进 该临床试验继续朝着在2026年第三季度获得顶线数据的目标前进 [1] 临床试验进展与规划 - 首例患者给药与监管批准：ARD-101的III期HERO试验已在澳大利亚完成首例患者给药 同时加拿大和英国的临床试验中心也已获得监管批准 可以开始招募患者 [1] - 患者入组情况强劲：美国试验中心正在积极招募患者 澳大利亚中心于11月开始招募 加拿大和英国的招募预计将很快启动 由于美国入组情况强劲 公司预计无需启动原计划在欧盟的试验中心即可完成全部患者招募 [1][2] - 患者参与度积极：迄今为止 所有完成12周临床试验的患者都已加入了开放标签扩展试验 这被视为患者兴趣和参与度的一个积极指标 [2] - 试验设计与目标：HERO试验是一项III期随机、双盲、安慰剂对照试验 计划在美国、澳大利亚、加拿大、英国和韩国招募90名患者 主要终点是从基线到第12周时临床试验食欲过盛问卷（HQ-CT）评分的变化 顶线数据预计在2026年第三季度获得 [4] 药物机制与研发管线 - ARD-101药物机制：ARD-101是一种肠道限制性小分子激动剂 选择性作用于肠道腔面表达的特定味觉受体（TAS2Rs） 作为一种强效苦味受体泛激动剂 它能刺激消化道的肠内分泌细胞释放多种肠道肽激素 包括GLP-1和饱腹感激素胆囊收缩素（CCK） 从而激活肠-脑神经信号传导以调节饥饿感 该药物已证明无论是单独使用还是与现有GLP-1疗法联用 都能减少饥饿感 [5] - 监管资格认定：美国食品药品监督管理局（FDA）已授予ARD-101治疗PWS的孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定 [5] - 公司研发管线：公司的主要候选药物口服ARD-101正处于治疗PWS相关食欲过盛的III期临床开发阶段 公司还在开发ARD-201 这是一种计划中的ARD-101与DPP-4抑制剂的固定剂量复方制剂 目前正通过两项独立的II期试验进行开发 旨在解决当前已上市的GLP-1疗法在治疗肥胖及相关疾病方面的一些局限性 [7][8] 市场需求与背景 - 未满足的临床需求：PWS患者群体中存在显著的未满足需求 许多家庭渴望有一种能够改善PWS标志性症状——无法抑制的饥饿感的疗法 [3] - 疾病背景：普瑞德-威利综合征是一种以无法满足的饥饿感为特征的罕见疾病 [7]