核心观点 - Exicure公司股价因公布其核心候选药物burixafor (GPC-100)的积极二期临床试验数据而大幅上涨 交易量激增至1362万股 远超15.141万股的日均量 股价单日上涨63.23%至8.70美元 [1][6] 临床试验结果 - 主要终点达成率高：在19名多发性骨髓瘤患者中 约90%的参与者达到了主要终点 具体为17名参与者(89.5%)在两次白细胞分离术内成功收集到≥2 × 10⁶ CD34+细胞/公斤 [2][3] - 针对难治人群有效：在16名(84.2%)曾接受过达雷妥尤单抗治疗的患者中 该疗法与较低的细胞动员成功率相关 但其中14名(87.5%)仍达到了主要终点 包括12名(85.7%)同时接受过达雷妥尤单抗和来那度胺治疗的患者 [5] - 移植后恢复迅速：在继续进行移植的参与者中 中性粒细胞植入的中位时间为13天 血小板植入的中位时间为17.5天 [4] 药物机理与特性 - 作用机制：Burixafor是一种研究性小分子药物 通过阻断CXCL12与造血祖细胞上CXCR4受体的结合 从而快速将这些细胞从骨髓动员至外周血 [2] - 快速动员特性：该药物具有差异化的快速动员动力学 给药后一小时内即可观察到CD34+细胞的外周血峰值水平 这使其有别于其他CXCR4抑制剂 并允许在同一天内完成给药和细胞分离术 [4] - 联合用药协同：临床前研究表明 普萘洛尔通过抑制β2-肾上腺素能受体 增强了burixafor诱导的细胞动员作用 [3] 安全性与耐受性 - 安全性良好：Burixafor联合治疗方案耐受性良好 显示出优异的安全性 没有发生高于2级的与burixafor相关的不良事件 [6]