核心观点 - Terns Pharmaceuticals在ASH年会上公布了其候选药物TERN-701治疗慢性髓系白血病的更新数据 数据显示在高度难治性患者群体中取得了前所未有的高缓解率 疗效数据优于已上市及在研的竞品 分析师认为该药物有望挑战现有市场主导产品 [1][5][7][8] 临床试验数据 (CARDINAL试验) - 患者入组：截至2025年9月13日数据截止日 共入组63名患者 [1] - 主要分子反应率：在38名可评估疗效的患者中 截至24周的累计主要分子反应率为74% (28/38) 其中64% (18/28)为达到MMR 100% (10/10)为维持MMR [2] - 深度分子反应率：截至24周的深度分子反应率为29% 在推荐二期剂量范围内 DMR率达到36% [3][5] - 安全性：87% (55/63)的患者在数据截止时仍在接受治疗 未观察到剂量限制性毒性 未达到最大耐受剂量 大多数治疗中出现的不良事件为低级别 且与剂量无明显关系 [3][4] - 剂量选择：基于安全性及在320mg及以上剂量组中高达75%的24周MMR率 公司选择320mg和500mg每日一次作为推荐的二期扩展剂量 [4][6] 药物疗效与竞争格局 - 疗效对比：TERN-701报告的64% MMR达成率 是已上市药物Scemblix及在研药物ELVN-001所报告24%-32% MMR率的两倍 [8] - 目标市场：慢性髓系白血病全球总潜在市场规模约为50亿美元 [7] - 竞争定位：分析师认为TERN-701有望挑战诺华Scemblix的市场主导地位 并改变CML的治疗模式 [7] 公司管理层评论 - 首席医学官Emil Kuriakose表示 在包括对先前阿西米尼、普纳替尼等药物无效的高度难治患者中观察到前所未有的MMR率 令人鼓舞 [5] - 首席执行官Amy Burroughs指出 安全性数据及高MMR率支持了推荐二期剂量的选择 [6] 市场反应与分析师观点 - 股价表现：消息发布后次日盘前交易中 Terns Pharma股价下跌4.25%至38.52美元 [9] - 分析师观点：William Blair分析师对疗效数据的一致性印象深刻 这增强了其看涨信心 认为TERN-701正朝着挑战Scemblix主导地位的方向发展 [7][9]