公司股价表现 - 过去三个月 Praxis Precision Medicines 股价飙升 519.5% [1] - 过去一年公司股价上涨 272.6% 远超行业 9.2% 的涨幅 [5] - 股价上涨主要受其核心候选药物 ulixacaltamide 在治疗特发性震颤的关键后期研究取得积极顶线数据推动 [1] 核心候选药物 ulixacaltamide 临床数据 - 在针对特发性震颤的 III 期 Essential3 项目中 ulixacaltamide 在两项后期研究中均显示出强效信号 达到了所有主要终点和大多数关键次要指标 [2] - 在研究1中 治疗组患者在主要终点第8周的 mADL11 评分较基线平均改善 4.3 分 具有统计学意义和临床意义 治疗效果最早在第2周出现并持续整个12周给药期 [2] - 研究2进一步验证了药物的疗效 在初始8周治疗后 继续接受治疗4周的应答者中有 55% 维持了应答 而转为安慰剂的患者中这一比例为 33% [4] - 跨研究分析强化了整体疗效 安全性方面药物耐受性良好 治疗相关不良事件大多为轻度 [7] 监管进展与上市路径 - 公司已成功完成与 FDA 关于 ulixacaltamide 治疗特发性震颤的新药上市申请前会议 并与监管机构就即将提交的 NDA 内容达成一致 [8] - 公司计划在 2026 年初提交 NDA 这可能是公司首个接受 FDA 审查的监管申请 [8] 其他在研管线进展 - 另一款后期中枢神经系统资产 relutrigine 也取得积极进展 其在 SCN2A 和 SCN8A 发育性和癫痫性脑病患者的 EMBOLD 研究注册队列中取得阳性结果 中期分析触发了因疗效显著的早期停止 [9] - FDA 已确认将召开会议审查结果并讨论后续监管路径 [10] - 公司此前已与 FDA 达成协议 积极的 EMBOLD 研究结果可作为潜在 NDA 的有效性实质证据 [12] - relutrigine 在更广泛的 DEE 患者群体中的机会通过正在进行的注册研究 EMERALD 扩展 该研究预计在 2026 年下半年完成 若成功可能支持在 2027 年提交补充性 NDA [12]