博鳌乐城引进诺和诺德帕西生长激素注射液的核心价值 - 作为中国唯一的医疗特区，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区凭借政策优势，实现了医疗技术、装备、药品与国际先进水平的“三同步”，成为国内患者使用国际创新药械的重要窗口 [1] - 诺和诺德的长效生长激素——帕西生长激素注射液作为临床急需药物于2024年1月被引入乐城博鳌未来医院，并于5月正式投入临床 [1] - 该药物已惠及20余例年龄在4.5至14.5岁之间的生长激素缺乏症患儿，随访显示他们在3个月内身高增长达到3-4厘米 [1] 引进药物的技术路径与优势 - 国产长效生长激素主要采用聚乙二醇化技术以延长半衰期，而帕西生长激素注射液采用了在国际上有36年应用历史的成熟脂肪酸衍生化制药技术 [3] - 该技术通过对生长激素分子进行单个氨基酸替换，并通过脂肪酸侧链与内源性白蛋白可逆结合，实现每周仅需一次的用药频率 [3] - 此项技术已成功应用于地特胰岛素、司美格鲁肽等多个经典药物，验证了其可靠性与有效性 [3] 药物的代谢与安全性数据 - 根据欧洲药品管理局标准，理想的药物在体内应能被充分代谢并排出，其尿液与粪便中放射性物质的总回收率最好达到给药剂量的90%以上 [5] - 研究数据显示，帕西生长激素在给药后第28天，已检测到超过94%的药物成分通过尿液和粪便被排出体外，优于欧盟标准 [5] - 代谢途径分析证实该药物能够被完全代谢分解，没有体内蓄积风险，为长期用药安全性提供了科学依据 [5] 药物的疗效、便利性与临床实践 - 帕西生长激素注射液将患者每年的注射次数从每日一次的365次大幅减少至每周一次的52次，极大减轻了治疗负担并提升治疗依从性 [6] - 一项全球范围内长达7年的随访报道显示，该药可助力儿童身高实现逐年稳定增长，且安全性良好 [6] - 贴近中国患者的数据显示，使用该药物的患儿身高每年可增长约11.0厘米，乐城先行区的实践初步验证了其疗效 [6] - 在安全性上，与每日注射的生长激素相比，帕西生长激素未出现新的安全性问题，报告的不良反应均为儿童常见疾病，整体安全性与传统短效激素相似 [6] 引进决策的总结与意义 - 在已拥有国产长效生长激素的情况下，仍引进帕西生长激素注射液，是基于其成熟的技术优势、确切的临床价值与国际化的安全标准，为不同需求的家庭提供选择 [8] - 该药采用的脂肪酸衍生化技术成熟可靠，代谢过程彻底且优于欧盟标准，全球及国内临床数据一致证实其疗效显著并提升治疗便利性 [8] - 乐城先行区通过引入该药物，不仅为国内生长激素缺乏症患儿提供了更优治疗选择，也彰显了中国医疗特区推动国际医疗资源“同步共享”的重要使命 [8]