融资协议核心条款 - Denali Therapeutics与Royalty Pharma达成一项价值2.75亿美元的融资协议 该协议以Denali的领先候选药物tividenofusp alfa的未来净销售额为中心 [1] - 交易达成后 Denali股价上涨5.84% [1] - 协议包含多项付款条件 交易完成后 Royalty Pharma将支付首付款2亿美元 若Denali在2029年12月31日前获得欧洲药品管理局对tividenofusp alfa的批准 将再支付7500万美元 [4] - 作为付款对价 Royalty Pharma将获得tividenofusp alfa全球净销售额9.25%的特许权使用费 当Royalty Pharma累计收益达到其付款总额的3.0倍时（若在2039年第一季度前达成则为2.5倍） 特许权使用费支付将终止 [5] 核心候选药物tividenofusp alfa - tividenofusp alfa是一种研究中的TransportVehicle酶替代疗法 用于治疗粘多糖贮积症II型（MPS II 即亨特综合征） [1] - 该药物的生物制品许可申请正在美国接受加速批准审查 目标行动日期定为2026年4月5日 [2] - 此前 FDA因Denali提交了更新的临床药理学信息（被归类为主要修订）而将审查时间线延长 目标行动日期从2026年1月5日延至4月5日 但FDA未要求额外数据 Denali认为此次修订不影响临床药理学或获益-风险结论 [8][9] - 若获批 tividenofusp alfa可能成为首个旨在同时解决亨特综合征认知和身体症状的疗法 [10] - FDA此前已授予该药物突破性疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定 [9] 公司财务状况与市场表现 - 截至2025年9月30日 Denali的现金、现金等价物和有价证券总额约为8.729亿美元 [10] - 年初至今 Denali股价下跌1.3% 而其所在行业同期增长20% [2] 其他在研管线 - Denali与武田合作开发DNL593 一种旨在跨越血脑屏障递送颗粒体蛋白以治疗颗粒体蛋白突变相关额颞叶痴呆的研究性疗法 正在进行I/II期研究 [11] - Denali与渤健继续共同开发BIIB122 渤健主导的全球IIb期LUMA研究已于2025年5月完成入组 预计2026年读出数据 该研究评估BIIB122对早期帕金森病疾病进展的影响 [12] - 同时 Denali正在进行IIa期BEACON研究 专门招募LRRK2相关帕金森病患者 以评估LRRK2抑制对该疾病的影响 [12]