公司核心动态 - Harmony Biosciences将于2025年12月5日至9日在亚特兰大举行的美国癫痫学会年会上，公布其在研药物EPX-100治疗Dravet综合征的3期ARGUS试验的新开放标签扩展数据 [1] - 公司宣布其pitolisant肠溶制剂的关键生物等效性研究取得积极结果，计划在2026年初提交新药申请，目标PDUFA日期为2027年第一季度 [6] - 公司宣布其潜在同类最佳的食欲素2受体激动剂BP1.15205已启动首次人体研究，该药物用于治疗发作性睡病、特发性嗜睡症等中枢性嗜睡障碍 [7] - 公司管理层计划参加多个投资者会议，包括花旗2025年全球医疗保健会议、第八届Evercore医疗保健会议以及Piper Sandler第37届年度医疗保健会议 [8][10] 在研产品管线详情 - EPX-100是一种口服、每日两次的液体制剂，其作用机制是通过靶向中枢5-羟色胺2受体来调节血清素信号，该药物基于公司专有的表型斑马鱼药物筛选平台开发 [2] - EPX-100目前正在开发用于治疗Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征 [2] - 关于EPX-100的两份海报将在AES年会上展示，一份是关于ARGUS研究开放标签扩展期的初步结果，另一份是关于EPX-100与特定CYP酶临床探针底物的药物相互作用研究 [2] - 3期ARGUS试验目前正在招募患者中 [2] 目标疾病领域 - Dravet综合征是一种严重且进行性的发育性癫痫性脑病，对患者功能有重大影响，其特点是高频率和高严重程度的癫痫发作、智力残疾以及癫痫猝死风险增加 [3] - 约85%的Dravet综合征病例是由电压门控钠离子通道基因SCN1A的新发功能缺失突变引起，该病在美国的估计发病率约为1:15,700 [3] - Harmony Biosciences是一家专注于为未满足医疗需求的罕见神经系统疾病患者开发和商业化创新疗法的制药公司 [4]