公司股价表现与催化剂 - Arcturus Therapeutics (ARCT) 股价在过去三个月内暴跌59.4% [2] - 股价大幅下跌主要源于其候选药物ARCT-032在囊性纤维化二期研究的中期数据结果好坏参半 [2] - 年初至今，公司股价已暴跌60%，而同期行业指数则增长20.4% [6] ARCT-032二期研究中期数据详情 - 研究评估了每日吸入10毫克剂量的ARCT-032，为期28天，对象为6名I类囊性纤维化成年患者 [3] - 早期评估显示，在治疗第1天至第28天期间，患者的一秒用力呼气容积未出现有意义的改善 [4] - 一项事后探索性分析显示，与治疗前基线相比，6名患者中有4人在治疗第42天时肺功能有轻微改善，预测FEV1平均绝对和相对增幅分别为3.8%和5.1% [5] - 然而，这些变化处于FEV1测量的预期自然变异范围内，需谨慎解读 [5] - 另一方面，AI辅助高分辨率CT扫描分析显示，6名患者中有4人在第28天时粘液栓和粘液体积出现有意义的减少 [6] 药物安全性与研究进展 - ARCT-032继续显示出良好的安全性特征，治疗相关不良事件与一期单剂量研究相似 [8] - 发生了一例严重不良事件，但数据监测委员会认定其与ARCT-032无关，研究得以继续推进 [8] - 二期研究的第三个队列正在进行中，旨在评估15毫克剂量的潜在剂量递增反应，并进一步确认安全性和耐受性 [9] - 公司计划在2026年上半年启动一项为期12周的研究，在最多20名囊性纤维化患者中评估ARCT-032的安全性和初步疗效 [9] 疾病背景与药物定位 - 囊性纤维化是一种严重的、缩短寿命的遗传性疾病，由CFTR基因突变引起 [10] - 尽管CFTR调节剂已改善了许多患者的治疗，但对某些突变无效的患者而言，其益处有限或无效，这部分患者存在显著的未满足医疗需求 [10] - ARCT-032旨在利用公司专有的LUNAR脂质介导气溶胶平台，向肺部递送CFTR mRNA，以填补这一治疗空白 [3][11] - 该候选药物已分别获得欧盟的孤儿药产品认定和美国的孤儿药认定 [11] 同行业可比公司表现 - 生物科技行业其他表现较好的股票包括CorMedix、Arcutis Biotherapeutics和ADMA Biologics [14] - 在过去60天内，CorMedix的2025年每股收益预估从1.83美元上调至2.87美元，2026年预估从2.48美元上调至2.88美元，其股价年初至今上涨21.1% [15] - 同期，Arcutis Biotherapeutics的2025年每股亏损预估从44美分收窄至24美分，2026年每股收益预估从9美分上调至41美分，其股价年初至今飙升120% [16] - 同期，ADMA Biologics的2025年每股收益预估从57美分上调至58美分，2026年预估从88美分上调至90美分，其股价年初至今上涨11.9% [17]