Mirum Pharmaceuticals Announces First Patient Enrolled in the BLOOM Phase 2 Clinical Study Evaluating MRM-3379 in Fragile X Syndrome
Businesswire·2025-12-01 13:10公司动态 - Mirum Pharmaceuticals公司宣布其候选药物MRM-3379的BLOOM二期临床研究已完成首例患者入组 [1] - 该研究旨在评估MRM-3379治疗脆性X综合征的疗效 [1] 疾病背景与市场 - 脆性X综合征由FMR1基因突变引起，是最常见的遗传性智力障碍和自闭症谱系障碍病因 [1] - 该疾病在美国和欧盟估计影响约50,000名男性患者 [1] - 目前该疾病领域尚无获批疗法 [1]