药品批准与定位 - 欧洲委员会于2025年12月1日批准IMAAVY®（nipocalimab）作为标准疗法的附加治疗，用于12岁及以上抗AChR或抗MuSK抗体阳性的全身型重症肌无力成人和青少年患者[1] - nipocalimab是首个在成人和青少年gMG患者中均获批的FcRn阻断剂，其治疗覆盖了≥90%的抗体阳性gMG人群[1][6] - 该药品此前已在美国、巴西和日本获批用于治疗gMG，目前全球其他卫生监管机构的提交正在审评中[2] 临床试验疗效数据 - 在关键性3期Vivacity-MG3研究中，接受nipocalimab联合标准治疗的患者在24周内MG-ADL评分较基线改善4.68分，显著优于安慰剂联合标准治疗组的3.29分改善（最小二乘均值差-1.39；p=0.003）[6] - 进入开放标签扩展期的患者持续接受nipocalimab治疗，在长达20个月的随访中保持了疾病控制和生活质量的改善[1][9] - 在2/3期Vibrance-MG研究中，青少年gMG患者接受nipocalimab治疗24周后，在IgG降低主要终点以及MG-ADL和QMG评分次要终点均显示出持续疾病控制[7] 安全性概况 - nipocalimab联合标准治疗组有84%的患者报告不良事件，与安慰剂联合标准治疗组的84%发生率相近[6] - 严重不良事件在nipocalimab联合标准治疗组的发生率为9%，低于安慰剂联合标准治疗组的14%[6] - 在青少年患者中，nipocalimab在6个月期间耐受性良好，与成人研究中观察到的安全性特征相似[7] 疾病流行病学与未满足需求 - 欧洲约有56,000至123,000人患有全身型重症肌无力，全球估计患者数约为70万人[4][15] - 大约85%的MG患者会进展为gMG，表现为严重肌无力以及言语和吞咽困难[25][26][27][28][29][30] - 约10%至15%的新发MG病例诊断于12-17岁的青少年患者，其中欧盟超过65%的儿科MG病例为女孩[17][19][20][21][22][23][24] 药物作用机制 - nipocalimab是一种全人源FcRn阻断单克隆抗体，旨在选择性且大幅度降低免疫球蛋白G水平，这是gMG的根本病因之一，且对其他适应性和先天免疫功能没有额外可检测的影响[1][8][35][36] - 该药物通过高亲和力结合FcRn，降低循环中的IgG自身抗体和同种抗体水平[8][35][36] 监管里程碑与研发管线 - 欧洲药品管理局和美国FDA已授予nipocalimab多项关键认定，包括孤儿药资格、快速通道认定和突破性疗法认定等，涉及gMG、HDFN、FNAIT、wAIHA和SjD等多种疾病[13] - nipocalimab正在自身抗体领域的三个关键领域持续进行研究，包括罕见自身抗体疾病、母体同种抗体介导的母胎疾病和风湿性疾病[32][38][39][40][41][42][43][44][45][46]