交易概述 - 临床阶段生物技术公司Q32 Bio将其处于2期阶段的补体抑制剂ADX-097出售给Akebia Therapeutics [1] - 交易旨在通过非稀释性融资加强公司现金状况，使公司能更专注于推进斑秃主要候选药物bempikibart的研发 [1][2] 财务条款 - Q32 Bio将获得总计1200万美元的首付款和近期里程碑付款，包括签约时700万美元、签约6个月后300万美元，以及在2026年底前或达成某个里程碑时（以较早者为准）支付的200万美元 [1][3] - 根据协议，公司还有资格获得总计高达5.92亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，这包含了前述的1200万美元 [1][3] - 公司有资格获得ADX-097未来销售额的分级特许权使用费，比例从较低的个位数百分比到中双位数百分比不等 [1][3] 现金状况与资金使用计划 - 此次交易获得的款项预计将公司现金跑道延长至2027年下半年 [1][4] - 现有现金及现金等价物加上交易所得，预计将支持公司运营，使其能够完成SIGNAL-AA试验Part A的开放标签扩展期，并获取预计在2026年中期公布的Part B试验顶线结果 [4] 核心研发管线聚焦 - 交易后，公司战略重点完全集中于推进其用于治疗斑秃的主要候选药物bempikibart（ADX-914）[1][2] - Bempikibart是一种全人源抗IL-7R抗体，旨在通过重新调节适应性免疫功能来治疗斑秃，目前处于2期研发阶段 [2][6] - 公司预计在2026年中期分享SIGNAL-AA Phase 2a试验Part B部分的顶线数据 [2] 保留资产与平台 - 公司保留了其全资拥有的组织靶向补体抑制剂平台的所有权利，包括ADX-096及其他早期阶段资产 [1][2] - 该平台旨在抑制组织中的补体激活，同时最大限度地减少全身性补体阻断，这是与当前补体疗法的一个关键区别 [2] - 公司将继续为这些保留项目评估战略选项 [1][2] 行业与疾病背景 - 公司专注于为斑秃及其他自身免疫性和炎症性疾病开发创新疗法 [1][5] - 斑秃在美国影响约70万人，该疾病对患者生活有重大影响，且当前治疗方案有限 [5][6]