FDA审查延期 - 美国食品药品监督管理局将Ascendis Pharma公司TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的新药申请审查期延长三个月至2026年2月28日 [1][3] - 延期原因系公司于2025年11月5日提交的上市后要求相关材料构成对NDA的重大修订 [3] - 公司表示已回应FDA所有未决要求包括修订上市后研究方案该要求是后期会议中唯一讨论事项 [3] 药物临床数据 - TransCon CNP在52周关键试验中与安慰剂相比显著提高年化生长速度主要终点并改善下肢排列和身体比例 [5] - 药物安全性及耐受性特征与安慰剂相似并在健康相关生活质量方面呈现积极变化 [5] - TransCon PTH的汇总分析显示在成人甲状旁腺功能减退症患者中肾功能通过3年持续改善70.3%患者观察到eGFR有临床意义改善≥5 mL/min/1.73 m² [6] - 第3年时两项试验中≥91%接受palopegteriparatide治疗患者脱离常规治疗≥84%患者血钙水平正常 [6] 疾病背景与市场动态 - 软骨发育不全是由FGFR3基因突变引起的最常见骨骼发育不良遗传病导致四肢短小 [2] - TransCon CNP 52周关键试验结果已发表于美国医学协会期刊JAMA Pediatrics [4] - Ascendis Pharma股价在新闻发布日上涨1.44%至213.03美元 [7]