公司SRP-1003项目进展 - 公司宣布其在研小干扰RNA疗法SRP-1003用于1型强直性肌营养不良的I/II期研究取得进展，包括已完成两个队列研究，并已完成第三个队列的患者入组 [1][2] - 基于预设的药物安全委员会的积极审查，公司决定推进额外的剂量递增队列，目前正在对第四个队列的患者给药，并计划在2026年第一季度开始对最终第五个队列的患者给药 [2] - 该研究的初步数据预计在明年年初公布 [2] 公司股价表现与市场反应 - 受上述公告影响，公司股价在周一上涨7% [1] - 有华尔街分析师将此更新视为积极信号，特别是考虑到其他公司在研DM1疗法曾出现安全性问题 [3] - 年初至今，公司股价已暴跌近85%，而同期行业指数增长17% [4][6] 公司与Arrowhead的合作与财务安排 - 上述进展触发了公司向合作伙伴Arrowhead Pharmaceuticals支付的2亿美元里程碑款项 [7][8] - 这是本年度触发的第二笔里程碑付款，第一笔1亿美元款项于7月支付，当时达到了预设的入组目标并获准开始剂量递增 [9] - 为支付该款项，公司于8月出售了其在Arrowhead的价值1.74亿美元的股权 [9] 公司从Arrowhead获得的其他资产 - 除SRP-1003外，公司还获得了Arrowhead另外三个临床阶段项目的独家权利，分别针对面肩肱型肌营养不良症、特发性肺纤维化和脊髓小脑性共济失调2型，均处于独立的I/II期研究中 [10] - 面肩肱型肌营养不良症项目的初步数据预计在2026年初公布 [10]