核心观点 - 英国国家健康与护理卓越研究所发布指南草案 推荐AUCATZYL用于英格兰和威尔士国家医疗服务体系 治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者[1] - AUCATZYL将通过NHS常规委托使用 Autolus公司计划立即在英格兰和威尔士推出该疗法 并计划通过苏格兰医药联盟寻求患者准入[1] 监管批准与市场准入 - 英国药品和保健品监管局于2025年4月授予AUCATZYL有条件上市许可[2] - 美国FDA于2024年11月批准AUCATZYL用于治疗成人复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病[5] - 欧盟EMA和英国MHRA于2025年授予AUCATZYL有条件上市许可 这意味着正在等待该药物的进一步证据[6] 临床试验基础 - MHRA对AUCATZYL的授权基于FELIX研究结果 该研究是一项开放标签、多中心、单组研究 针对成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者[2] - FELIX研究结果于2024年11月发表在《新英格兰医学杂志》上[2][9] 产品特性与技术平台 - AUCATZYL是一种自体CD19 CAR-T细胞疗法 具有专有CD19 CAR[3] - 该疗法由伦敦大学学院Martin Pule博士领导的团队与大奥蒙德街医院和伦敦大学学院医院合作发明[3] - 公司使用专有模块化T细胞编程技术平台 设计能够精确靶向和控制 识别靶细胞 突破其防御机制并清除这些细胞的T细胞疗法[4] - AUCATZYL是一种B淋巴细胞抗原CD19嵌合抗原受体T细胞疗法 旨在克服当前CD19 CAR-T疗法在临床活性和安全性方面的局限性[5] 行业合作与患者倡导 - 英国慈善机构Anthony Nolan、Leukaemia Care和Leukaemia UK欢迎这一进展 并表示将与NHS合作帮助患者获得AUCATZYL治疗[3] - 患者代表在NICE评估过程中提供了重要证词 确保了患者声音被纳入评估过程[3]