文章核心观点 - 小核酸产业正逐步进入国内企业突破和向外输出的进程 2026年是产业催化大年且国内可投企业将增加 需要重视该领域的投资机会 [1] 小核酸产业投资逻辑 - 驱动创新药大级别行情的底层因素是产业趋势 其节奏表现为海外研发突破、国内映射、国内企业突破、最后向外输出参与全球竞争 [1] - 小核酸产业的发展已逐步进入国内企业突破和向外输出的进程 [1] - 2026年是小核酸产业催化的大年 同时也是国内可投企业增加的大年 [1] 中国企业的竞争优势 - 小核酸成药的关键在于高效安全的递送平台和可成药的靶点 [2] - 在已验证的递送平台上开发已验证靶点的项目 开发速度是保证产品竞争力的重要因素 [2] - 对于递送平台的改良创新 中国企业在小核酸领域具有研发效率优势和工程创新优势 [1][2] - 对于已知靶点的项目开发 中国企业具备优势 [1][2] 海外代表性公司研究 - Alnylam是小核酸领域的龙头企业 其股价随着研发药物不断上市与销售而走强 [3] - Alnylam发明了GalNAc递送系统并成功应用于肝靶向成药 验证了小核酸企业“平台+靶点+速度”的核心竞争点 [3] - Arrowhead通过创新研发进行突破 布局了递送系统创新并搭建了TRiM平台以实现不同组织的特异性靶向 [3] - Arrowhead在靶点布局上涉及减重适应症靶点、CNS创新靶点等 [3]