公司近期动态 - Praxis Precision Medicines公司将于2025年12月5日至9日在亚特兰大举行的美国癫痫学会年会上展示其精准癫痫管线的临床前和临床数据及试验进展[1] - 公司将在AES 2025上通过海报展示、最新突破报告、专题科学展览以及互动会议等多种形式展示其精准癫痫项目[3][4] 主要产品管线数据展示 - Vormatrigine在RADIANT研究中显示出能快速减少成人耐药性癫痫患者的癫痫发作[7] - Relutrigine在EMBOLD开放标签扩展研究中显示出在标准护理基础上持续减少癫痫发作[7] - Relutrigine临床前研究结果指向其在Dravet综合征中具有比芬氟拉明更强效力的抗惊厥潜力[8] - Vormatrigine表现出良好的药物相互作用特征支持与抗癫痫药物的广泛联合使用[8] 产品管线特性与进展 - Vormatrigine是一种针对大脑钠通道过度兴奋状态的下一代功能选择性小分子药物正在开发为每日一次的口服疗法用于成人局灶性发作和全面性癫痫[10] - Relutrigine是一种首创小分子药物通过优先抑制持续性钠电流开发用于治疗发育性和癫痫性脑病[11] - Elsunersen是一种反义寡核苷酸旨在选择性降低SCN2A基因表达直接靶向早期癫痫发作SCN2A-DEE的根本原因[12] - Relutrigine已获得FDA孤儿药认定和罕见儿科疾病认定以及欧洲药品管理局突破性疗法认定和孤儿药认定[11] - Elsunersen已获得FDA孤儿药认定和罕见儿科疾病认定以及欧洲药品管理局孤儿药认定和PRIME认定[12]