临床试验核心数据 - PAS-004在队列7（37mg胶囊）的剂量限制毒性观察期内未出现任何治疗相关不良事件 [1][6] - 安全性审查委员会在审查队列7数据后，建议试验升级至下一剂量水平队列8（45mg胶囊） [1][6] - 药代动力学数据显示线性特征和剂量比例关系，Cmax/Cmin比值小于2，曲线下面积为6,690 ng·h/mL，Cmax为313 ng/mL，Cmin为260 ng/mL [1][6] 药效学与药理特征 - 药效学数据支持MAPK通路在整个24小时给药周期内被持续抑制 [1] - 稳态下，PAS-004在Cmax附近对磷酸化细胞外信号调节激酶的抑制水平达到80% [6] - 在Cmin时（给药后24小时），对磷酸化细胞外信号调节激酶的抑制水平仍保持在60%以上 [6] 公司背景与药物开发进展 - Pasithea Therapeutics Corp是一家临床阶段生物技术公司，主要研发其先导候选药物PAS-004 [8] - PAS-004是一种新一代大环口服MEK抑制剂，用于治疗1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤等疾病 [1][8] - 公司目前正在晚期癌症患者中进行PAS-004的1期临床试验，并在成人1型神经纤维瘤病患者中进行1/1b期临床试验 [8]