做空报告核心指控 - 做空机构Culper Research质疑公司ulixacaltamide的3期临床试验数据无法通过监管审查[1][2] - 指控公司通过一系列精心选择的方法来夸大药物疗效 为2025年第四季度的新药申请前会议做准备[2][4][7] - 做空报告认为这些问题综合起来可能导致该药物几乎没有获批前景[6] 临床试验数据的具体争议点 - 指控公司在最后时刻更改了主要临床终点 且此修改未获得FDA批准[5] - 指控公司使用乐观假设来填补治疗组中36%提前退出试验患者的结果数据[5] - 做空报告称公司对其分析方法的描述为保守 但实际应用的统计方式与公司引用的研究相矛盾[6] 药物开发历史与估值担忧 - 公司于2018年仅以100万美元收购ulixacaltamide 做空方认为此低价是药物缺乏前景的早期迹象[8] - 该药物机制面临广泛挑战 此前三种具有类似生物学机制的化合物在早期特发性震颤项目中均失败[8] - ulixacaltamide在其2期Essential1研究中并未成功 但公司仍将其推进至3期[9] 近期关键事件与市场反应 - 2025年3月 独立数据监测委员会曾建议因无效而停止Essential3研究 但公司选择继续[11] - 公司在公布"积极"的3期结果后立即筹集了5.67亿美元新资金[11] - 卖方分析师给予该药物近30亿美元的估值 约占公司45亿美元总市值的大部分[11] - 公司股价在报告发布日下跌9.10%至172.10美元[12]