新药申请与监管进展 - 美国FDA已受理公司提交的zidesamtinib新药申请 该药是一种研究性ROS1选择性抑制剂 用于治疗至少接受过一种先前的ROS1酪氨酸激酶抑制剂的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌成年患者 [1] - FDA为此申请指定的处方药使用者费法案目标行动日期为2026年9月18日 [1] 新药申请依据与数据展示 - 新药申请基于全球注册性ARROS-1 1/2期临床试验中针对经TKI预治疗的晚期ROS1阳性非小细胞肺癌患者的结果 [2] - 这些数据与正在进行的ARROS-1试验中初治TKI患者队列的初步数据一起 于2025年9月在IASLC 2025世界肺癌大会的主席研讨会上报告 [2] 候选药物zidesamtinib的特点与设计 - zidesamtinib是一种研究性 新型脑渗透性ROS1选择性抑制剂 旨在克服当前可用ROS1抑制剂的局限性 [3] - 该药物设计用于在对当前可用ROS1抑制剂产生耐药性的肿瘤中保持活性 包括出现如G2032R等治疗中出现的ROS1突变的肿瘤 [3] - 该药物设计具有中枢神经系统渗透性 以改善脑转移患者的治疗选择 并避免抑制结构相关的原肌球蛋白受体激酶家族 这有望避免双TRK/ROS1抑制剂所见的相关中枢神经系统不良事件 [3] - zidesamtinib已获得用于治疗既往接受过2种或更多ROS1酪氨酸激酶抑制剂的ROS1阳性转移性非小细胞肺癌患者的突破性疗法认定 以及用于ROS1阳性非小细胞肺癌的孤儿药认定 [3] ARROS-1临床试验设计 - zidesamtinib正在ARROS-1试验中进行研究 这是一项针对晚期ROS1阳性非小细胞肺癌和其他实体瘤患者的首次人体1/2期临床试验 [4] - 已完成的第一阶段部分入组了先前至少接受过一种ROS1 TKI的ROS1阳性非小细胞肺癌患者 或先前接受过治疗的其他ROS1阳性实体瘤患者 [4] - 试验第一阶段旨在评估zidesamtinib的总体安全性和耐受性 其他目标包括确定推荐的2期剂量 表征药代动力学特征 以及评估初步的抗肿瘤活性 [4] - 正在进行的全球 单臂 开放标签的第二阶段部分旨在以注册为目的 针对初治TKI和经TKI预治疗的晚期ROS1阳性非小细胞肺癌患者 [4] 公司战略与研发管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司 专注于为癌症患者创造精准靶向疗法 旨在克服现有疗法针对临床已验证的激酶靶点的局限性 [5] - 公司利用在化学和基于结构的药物设计方面的深厚专业知识 开发有望克服耐药性 减少不良事件 解决脑转移问题并驱动更持久疗效的创新小分子 [5] - 公司正在推进一个强大的研发管线 包括针对ROS1阳性 ALK阳性和HER2改变的非小细胞肺癌的研究性候选药物 以及多个发现阶段的研究项目 [5]