项目核心模式 - 公司推出中国NPP集团采购项目，通过完全合规的快速通道，使孤儿药和临床急需药物到达中国患者的时间从数年缩短至数月[1] - 项目提供两条互补的合规准入路径：无需注册的直接集团NPP采购和30-90天的澳门快速注册路径[2] - 直接集团NPP采购模式在制造商签署简单授权书后，可逐家医院获取NPP进口许可，直接向中国领先中心供应疗法，无需国家药监局注册或本地临床试验[2] - 澳门快速注册路径使疗法获批后可融入公司在大湾区及更广范围的医院采购网络，无需重复申请进口许可，实现全国医院常规采购[3] - 该双路径模式允许制造商根据其战略选择合适路线，同时让医院合作伙伴更快获得关键疗法[3] 2026年优先清单制定 - 2026年中国NPP集团采购优先清单反映了多方利益相关者的意见，而非任何商业组合[3] - 清单基于欧盟和美国批准的孤儿药及临床急需药物列表（2025-2026年）[5] - 候选疗法由海南乐城先行区管理局和中国领先医院专家推荐或优先考虑[5] - 清单汇总了来自公司儿科和大型医院网络的正式请求和兴趣信号，用于评估通过NPP和/或澳门注册的潜在准入可能性[5] - 清单的纳入不意味着存在任何商业关系、授权或产品可用性，而是反映了医院驱动的、在中国未注册或供应不足的疗法需求[3] 高需求疗法类别与示例 - 最常被请求的疗法类别包括儿科神经学、肿瘤学和代谢性罕见病疗法[4] - 医院合作伙伴强调将CABOMETYX®（卡博替尼，一种用于治疗晚期肾细胞癌和甲状腺癌的口服多激酶抑制剂）和NITYR®（尼替西农，一种用于儿科遗传性酪氨酸血症I型患者的口服疗法）作为高优先级候选药物进行评估[6] 公司能力与网络覆盖 - 公司拥有超过30年的全球NPP出口和分销经验，可利用扩大的国际NPP供应网络，将美国儿科和孤儿药产品交付给全球其他未注册国家[8] - 通过其澳门快速通道模式，公司可在30-90天内在澳门获得注册，然后通过大湾区45家医院快速进入中国大陆[11] - 儿科孤儿药可进一步覆盖中国44家领先儿科医院，估计覆盖95%的儿科罕见病患者，而其他孤儿药和临床急需疗法可进入北京、上海、天津、重庆和海南的顶级罕见病科室[11] - 从这些早期准入中心产生的真实世界证据可用于支持制造商加速国家审批，儿科孤儿药最快3-6个月，临床急需疗法最快6-12个月，具体取决于适应症和监管策略[12] 公司业务与里程碑 - 公司是一家端到端的商业化合作伙伴，专注于在大中华区和东南亚加速孤儿药、儿科罕见病疗法和临床急需药物的患者可及时间[10] - 公司提供从注册、进口、仓储到分销和实地推广的端到端商业化服务，利用广泛的现场团队以及与监管机构、国有企业和领先医院集团的深厚关系[13] - 近期里程碑包括被指定为FERAHEME®在港澳、大湾区、中国大陆和新加坡的独家分销商，以及RYANODEX®和BARHEMSYS®在港澳、新加坡、中国大陆、印度、阿联酋、卡塔尔、科威特和阿曼的独家分销商[14]