公司临床管线进展 - Harmony Biosciences宣布其潜在同类最佳的食欲素2受体激动剂BP1.15205启动首次人体研究，用于治疗发作性睡病、特发性嗜睡症及其他中枢性嗜睡增多症 [1] - BP1.15205是一种差异化的化学支架，临床前研究显示其具有高效力、高选择性、良好的安全性特征以及每日一次给药的潜力 [1] - 该药物的I期临床试验将评估其在健康志愿者和睡眠剥夺的健康受试者中单次及多次递增剂量后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，关键临床数据预计在2026年公布 [1] 药物临床前数据与开发潜力 - 公司首席医学与科学官表示，基于其令人信服的临床前风险获益特征推进BP1.15205进入临床开发，其高效力数据有望实现极低剂量的每日一次给药，从而为患者带来有利的风险获益特征 [2] - 2025年早些时候公布的全面临床前数据显示，该药物是一种高效力、高选择性的OX2R激动剂，未观察到脱靶效应，且未发现相关不良事件，支持其良好的安全性和耐受性特征 [2] - 公司认为食欲素激动剂将与其基于匹托利生的资产形成互补，为发作性睡病及其他嗜睡症患者提供满足其复杂、个体化需求的额外治疗选择 [3] 公司业务与市场策略 - 食欲素项目的推进是公司睡眠-觉醒领域产品线的重要扩展，尤其是在多药治疗成为常态的市场中 [3] - Harmony Biosciences与Bioprojet签订了独家许可协议，负责BP1.15205在美国和拉丁美洲地区的开发、生产和商业化，该药物最初由Bioprojet从Teijin Pharma获得许可 [3] - 公司是一家专注于为未满足医疗需求的罕见神经系统疾病患者开发和商业化创新疗法的制药公司 [6] 目标疾病背景 - 发作性睡病是一种罕见的慢性神经系统疾病，约影响17万美国人，主要特征为日间过度嗜睡和猝倒 [4] - 特发性嗜睡症是一种罕见的慢性神经系统疾病，特征为尽管睡眠时间充足甚至很长，但仍出现日间过度嗜睡，且小睡、延长睡眠或提高睡眠效率均无法缓解 [5] - 这两种疾病均属于中枢性嗜睡增多症，是可能严重损害日常功能的致残性睡眠障碍 [4][5] 公司近期财务与运营表现 - 公司2025年第三季度财报显示，其产品WAKIX®营收达2.395亿美元，同比增长29% [11] - 该增长由季度平均患者数创纪录地增加约500人驱动，使得WAKIX在发作性睡病领域的销售轨迹加速迈向“重磅炸弹”药物地位 [11] - 公司近期已将2025年全年营收指引上调至8.45亿至8.65亿美元 [11]