文章核心观点 - Protara Therapeutics公司宣布其研究性细胞疗法TARA-002在治疗儿童大囊性和混合囊性淋巴管畸形（LMs）的2期STARBORN-1试验中获得积极的期中结果 [1] - TARA-002在可评估患者中显示出具有临床意义的疗效和良好的安全性 [2] - 该疗法有潜力成为首个获得FDA批准的LM治疗方法，解决当前无获批疗法、患者依赖侵入性手术或超适应症用药的未满足医疗需求 [2] STARBORN-1试验期中结果 - 截至2025年11月12日数据截止，共有12名患者入组并接受了至少1剂TARA-002治疗 [3] - 在8名可进行8周治疗后评估的患者中，大多数（7/8）仅需一或两剂治疗即达到临床成功 [3] - 一名患有1739毫升大囊性LM的患者需要全部四剂治疗，并达到了完全缓解 [3] - 完成治疗的患者中有80%（8/10）达到临床成功，完成8周反应评估的患者中有100%（8/8）达到临床成功 [5][6] - 在大囊性患者中，83%（5/6）达到完全缓解（LM总体积减少90%至100%），一名患者达到显著缓解（减少60%至低于90%） [6] - 唯一一名接受治疗的混合囊性患者达到了完全缓解 [6] - 两名LM患者已达到32周治疗后评估，且保持无病状态 [6] 安全性数据 - 大多数不良事件为轻度至中度，未报告严重不良事件 [4] - 最常见的不良事件是肿胀和疲劳 [4] - 一名患者因2级疲劳不良事件中止治疗 [4] 试验设计与背景 - STARBORN-1是一项2期单臂、开放标签、前瞻性临床试验，旨在评估TARA-002在29名6个月至18岁以下患者中的安全性和有效性 [7] - 临床成功定义为完全缓解（LM总体积较基线减少90%至100%）或显著缓解（减少60%至低于90%） [7] - TARA-002与在日本获批用于治疗LM已达30年的OK-432源自同一主细胞库，并已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病认定 [9] 疾病背景与市场机会 - 淋巴管畸形（LMs）是罕见的先天性淋巴管畸形，目前尚无获批疗法 [2][10] - 超过50%的LM在出生时即被发现，90%在3岁前确诊 [10] - 患者目前主要依赖并发症和复发率高的侵入性手术，或具有挑战性副作用的超适应症化疗和化学药物 [2]