融资活动概要 - RespireRx集团宣布启动一项根据Regulation D, Rule 506(c)豁免的证券发行，目标融资额最高达4500万美元，独家配售代理为Castle Placement, LLC [1] 融资资金分配 - 融资总额4500万美元将分配给集团内三个实体 [5] - ResolutionRx Ltd (澳大利亚) 将获得1500万美元，用于推进治疗阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)的独家屈大麻酚制剂，资金将用于PK/PD研究、III期临床试验及营运资金需求 [5] - EndeavourRx LLC (特拉华州) 将获得2500万美元，用于加速两个创新药物平台的临床前、IND支持及临床开发活动 [5] - RespireRx Pharmaceuticals Inc (特拉华州母公司) 将获得500万美元，用于支持整个集团的运营、治理和知识产权管理 [5] 公司业务与研发管线 - RespireRx集团致力于发现和开发治疗精神及神经系统疾病的药物，重点关注影响数百万人但治疗选择有限或不佳的疾病，包括癫痫、疼痛、注意力缺陷多动障碍(ADHD)、脊髓损伤恢复、某些神经性罕见病及阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA) [2] - 集团基于两大药物平台开发新药和药物再利用产品管线：(i) 神经调节剂(包括GABAkines和AMPAkines)，由EndeavourRx LLC负责；(ii) 药用大麻素(包括屈大麻酚)，由ResolutionRx Ltd负责 [2] - 集团拥有特定化合物家族的独家许可、专利及专利申请权，涵盖其化学结构、治疗多种疾病的用途以及已知药物的新用途 [3] EndeavourRx LLC (神经调节剂) 研发进展 - AMPAkines平台：已开发出一系列新型、低影响的AMPAkines，包括CX717、CX1739和CX1942，可能用于治疗中枢神经系统驱动的神经行为与认知障碍、脊髓损伤、神经系统疾病及某些罕见病 [4] - 先导临床化合物CX717和CX1739已成功完成多项I期安全性试验 [4] - 在ADHD动物模型中显示积极活性，并在一项针对成人ADHD患者的CX717 II期临床试验中观察到症状在统计学上的显著改善，且在一周内起效，可能代表一种新型、非兴奋剂、起效更快的ADHD疗法 [7] - 由美国国立卫生研究院资助的研究表明，CX1739和CX717在多种脊髓损伤动物模型中能改善运动神经活动和肌肉功能 [7] - 美国国防部已向合作方Shirley Ryan AbilityLab提供180万美元的授标通知，用于资助CX1739在脊髓损伤患者中的IIA/IIB期临床研究 [7] - GABAkines平台：通过与威斯康星大学密尔沃基研究基金会修订并重述的专利许可协议，获得了某些选择性作用的GABAkines的权利 [9] - 先导化合物KRM-II-81在临床前研究中显示出高度的抗惊厥活性（涉及34种模型），且未产生耐药性或耐受性 [10] - 转化研究证明，KRM-II-81能显著降低从耐药性癫痫患者手术切除的脑切片中的癫痫样电活动（3项研究） [10] - KRM-II-81在临床前研究中也显示出高度的镇痛活性（7项研究），其疗效与常用镇痛药相当或更优，且未产生镇静、运动障碍、耐受性、依赖性、呼吸抑制或表明滥用倾向的行为变化等副作用 [11] - 公司于2025年9月23日获得美国国立卫生研究院国家神经疾病与中风研究所的授标通知，金额为1,499,869美元（首年），用于支持KRM-II-81治疗癫痫的IND申请所需的临床前毒理学等工作，两年申请总额为2,999,738美元 [12] ResolutionRx Ltd (药用大麻素) 研发进展 - ResolutionRx Ltd专注于开发用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)的新屈大麻酚制剂 [13][14] - 该计划未来几年的总预算约为1650万美元，其中大部分预计有资格获得澳大利亚研发税收激励，退税比例约为合格研发支出的43.5% [14] - 屈大麻酚在两项II期临床试验中已显示出对OSA症状的显著改善 [14] - OSA是一种严重的呼吸障碍，估计影响美国、澳大利亚、英国和德国共9000万人，且与高血压、心力衰竭、抑郁和糖尿病风险增加相关，目前尚无获批的药物治疗方法 [14] - 由于屈大麻酚已获FDA批准用于治疗艾滋病相关厌食症和化疗引起的恶心呕吐，其再利用策略在美国仅需通过505(b)(2)新药申请途径获得批准，欧盟也有类似的快速审批策略可用 [15] - 集团开发的新制剂旨在克服现有商业制剂的局限性，可能使用低于目前市场（低于2.5mg, 5mg或10mg）的剂量 [16] 行业与市场背景 - 阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)影响全球约9000万患者（美、澳、英、德），且无获批药物，存在巨大未满足的临床需求 [14] - 注意力缺陷多动障碍(ADHD)的非兴奋剂疗法存在市场机会，AMPAkines可能提供起效更快的新选择 [7] - 治疗耐药性癫痫和疼痛领域存在对非阿片类、无滥用倾向新疗法的迫切需求，GABAkines平台针对此市场 [9][11] - 美国国防部和国立卫生研究院等政府机构对脊髓损伤、癫痫等领域的研发提供资金支持，表明这些领域的重要性并降低了公司的部分研发风险 [7][12]