公司近期动态与业绩 - Piper Sandler分析师Biren Amin于11月13日重申对公司的买入评级，目标价为9美元[1] - Truist Financial分析师Joon Lee于11月5日公司公布第三季度业绩后亦重申买入评级[1] - 公司第三季度净亏损3270万美元，合每股0.09美元，去年同期净亏损为2550万美元，合每股0.10美元[5] - 季度末公司持有现金及现金等价物2.973亿美元，资金足以支持计划内的运营支出和资本需求至2028年[5] 核心研发进展与监管里程碑 - 公司旗舰疗法TSHA-102用于治疗Rett综合征，获得了美国FDA的突破性疗法认定[2][3] - 公司已就TSHA-102的REVEAL关键试验方案和统计分析计划与FDA达成最终一致[3] - 随着2022年与Astellas期权协议的到期，公司已重新获得TSHA-102项目的全部权利[3] - 公司计划于本季度在REVEAL关键试验中为首位患者给药，并预计在本季度于多个试验点继续推进患者入组[4] 公司业务定位与前景 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发和商业化基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，用于治疗中枢神经系统的严重遗传性疾病[6] - 公司专注于治疗由单基因突变引起的单基因疾病，其关键项目是用于治疗Rett综合征的基因疗法TSHA-102[6] - 管理层认为，凭借突破性疗法认定、与FDA的最终协议、强劲的资产负债表以及重新获得的TSHA-102全球权利，公司已为启动REVEAL关键试验和加速执行生物制剂许可申请（BLA）提交做好了充分准备[4]