行业概况与核心优势 - 小核酸药物是继小分子药物、抗体药物之后的第三大类药物，具有靶向精准、药效持久及可作用于传统不可成药靶点等核心优势 [1] - 行业在GalNAc等递送技术推动下已实现肝靶向药物的商业化突破，并逐步向心血管、中枢神经系统等常见病领域拓展 [1] - 新型递送技术如AOC正持续突破肝外递送瓶颈，未来有望在肌肉、中枢神经系统、脂肪细胞等肝外组织实现突破 [1] 市场规模与增长前景 - 2024年全球小核酸药物市场规模约62亿美元，预计2033年将达到467亿美元，期间复合年增长率达25% [2] - 全球在售小核酸药物共18款，进入临床阶段的小核酸药物超300个，涵盖心血管代谢、肿瘤和罕见病等多个领域 [2] - 2018年至2025年11月14日，siRNA领域累计交易额超450亿美元，全球MNC药企持续加码布局 [2] 行业竞争格局 - 全球市场呈现“一超多强”格局，龙头企业Alnylam商业化表现突出，研发管线密集且BD交易活跃 [1][2] - Alnylam、Ionis、Arrowhead等头部企业技术与管线布局领先 [2] 龙头企业分析 - Alnylam凭借率先在临床上验证GalNAc肝靶向递送技术的可行性，奠定行业标杆地位 [3] - 2025年前三季度，公司总营收达26.17亿美元，同比增长58%，其中产品净收入达19.92亿美元，同比增长67% [3] - 公司多款心血管代谢、CNS及罕见病药物处于临床阶段，有望持续拓宽适应症边界 [3] 投资关注方向 - 建议关注在小核酸药物平台技术上具备领先优势，且靶点布局形成差异化竞争力的企业 [4] - 提及的企业包括悦康药业、福元医药、前沿生物、石药集团、恒瑞医药等 [4]