核心观点 - Cartesian Therapeutics公司宣布其主导细胞疗法产品Descartes-08在系统性红斑狼疮（SLE）的2期开放标签试验中取得积极初步数据，显示出100%的LLDAS应答率和良好的安全性，并计划将研发重点转向重症肌无力（MG）和肌炎，预计在2026年上半年启动针对肌炎的关键性试验 [1][4][7] Descartes-08在SLE的2期试验数据 - 在达到3个月随访期的SLE患者中（n=3），观察到100%的狼疮低疾病活动状态（LLDAS）应答率 [1][6] - 3名患者中有2名在3个月时达到DORIS标准定义的疾病缓解 [1][6] - Descartes-08表现出良好的安全性，支持门诊给药且无需淋巴细胞清除化疗，不良事件短暂且多为轻度，未观察到细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）病例 [1][6] - 相关生物标志物支持Descartes-08在多种自身免疫疾病中的应用，包括与SLE发病机制相关的促炎细胞因子（IL7, IL10, CCL20, ST1A1）出现统计学显著下降（p<0.01），并且在重症肌无力和SLE患者中，接受Descartes-08治疗3个月后浆细胞样树突状细胞（pDCs）显著减少 [6] 研发策略调整与管线优先次序 - 公司计划暂停Descartes-08在SLE的进一步开发，包括停止2期试验的患者招募，以优先推进目前已进入3期阶段的MG项目和肌炎新适应症 [4] - 基于在MG和SLE中观察到的强效作用机制一致性，公司宣布计划将Descartes-08扩展至肌炎这一存在高度未满足医疗需求的领域 [7] - 针对肌炎，公司计划采用无缝适应性临床试验设计，这可能为单一关键性试验提供机会，预计在2026年上半年启动 [1][7] - 肌炎的随机、双盲、安慰剂对照2期试验计划纳入最多50名患者，主要终点将在第24周评估安全性和有效性，预计在2025年底前提交新药临床试验申请（IND） [8] Descartes-15初步数据与研发暂停 - 公司报告了针对多发性骨髓瘤的Descartes-15的1期剂量递增试验的初步安全性结果，在所有参与者中（n=3）未报告显著不良事件或剂量限制性毒性，唯一与Descartes-15相关的不良事件是在首次两次输注后发生的2级低血压 [9] - 尽管获得了良好的安全性数据，公司计划暂停Descartes-15的开发，以优先考虑Descartes-08在MG和肌炎方面的机会 [10] 公司现金流状况 - 在暂停Descartes-15（多发性骨髓瘤）和Descartes-08（SLE）的研发后，公司预计现有现金资源足以支持其计划内的运营，包括完成正在进行的Descartes-08治疗MG的3期AURORA试验以及启动肌炎的2期试验，资金可维持至2027年中期 [11] 疾病背景与产品信息 - 系统性红斑狼疮（SLE）是一种无法治愈的慢性自身免疫疾病，在美国影响约150万人 [12] - 肌炎是一组罕见的自身抗体驱动性疾病，在美国影响约8万人 [13] - Descartes-08是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的自体CAR-T细胞疗法，其设计无需预处理化疗，可在门诊给药，且无基因组整合导致的癌变风险，已获得FDA针对MG的孤儿药认定和再生医学先进疗法认定，以及针对幼年皮肌炎的罕见儿科疾病认定 [14]