文章核心观点 - Hemostemix公司在佛罗里达大学大查房会议上展示了其ACP-01细胞疗法的关键数据，重点突出了该疗法在安全性、功能改善以及佛罗里达州准入途径方面的优势[1][3][9] 临床数据与安全性 - ACP-01在超过498名接受治疗的患者中显示出良好的安全性，未报告与细胞相关的并发症[3][5] - 该疗法为自体细胞疗法，通过简单抽血获取，具有生物特异性，可促进新血管生长和调节炎症[4][5] - 历史项目中注意到的不良事件包括一例与研究无关的死亡和两例对复律有反应的心动过速[5] 心血管疾病疗效 - 在缺血性和扩张型非缺血性心肌病患者中，多个队列显示左心室射血分数绝对增加约5%，相当于心脏功能改善约16%至47%[4] - 6分钟步行距离增加126米，纽约心脏协会心功能分级改善[4] - 针对心绞痛的历史研究显示，在3-6个月时，6分钟步行距离、运动能力、灌注和心绞痛分级均有显著改善[6] 慢性肢体威胁性缺血疗效 - 在无其他治疗选择的CLTI患者中，ACP-01与12个月内截肢和死亡风险显著降低相关[12] - ACP亚组的截肢/死亡合并发生率约为5%，而截肢后1年死亡率约为40%[12] - 伴有伤口的患者表现出特别强烈的反应，与安慰剂相比伤口显著愈合[12] 佛罗里达州准入途径与监管 - 根据佛罗里达州SB 1768法案，自2025年7月1日起，医生可在其执业范围内提供自体干细胞疗法以治疗疼痛[12] - 疗法需在知情同意和FDA监管的cGMP生产条件下进行[12] - ACP-01现已在佛罗里达州的临床试验外可用，当前疗法价格为37,000美元[12] - 所有在佛罗里达州进行的程序都将在机构审查委员会的监督下进行，以生成高质量的真实世界证据[12] 疗法生产与施用 - ACP-01的生产周期为7天：第0天抽血并运送至cGMP设施，第1-5天进行体外扩增，第6天进行质量控制并运回，第7天在当地进行肌肉注射[12] - 注射过程在局部麻醉和轻度镇静下进行，通常使用超声引导向腓肠肌注射约30次1毫升的剂量[12] 公司背景与疗法机制 - Hemostemix是一家自体干细胞疗法平台公司，成立于2003年，曾获得世界经济论坛技术先锋奖[14] - ACP-01是一种患者自身的血液来源细胞疗法，被编程为形成内皮细胞，分泌血管内皮生长因子和血管生成素，并通过趋化因子受体途径归巢至缺血组织[13] - 该细胞群富含CD34⁺细胞，旨在促进血管生成和调节炎症，支持CLTI、心肌病、心绞痛等疾病的组织修复[13] 下一步计划 - 公司正在安排在美国佛罗里达州和巴哈马的治疗，这些地区允许使用ACP-01[11] - 在巴哈马的篮子1期项目中，七个方案中的四个已完成，并正在提交给机构审查委员会[16] - 公司正在向佛罗里达大学及合作临床医生分发简洁的项目简报，以进行研究中心启动[16]