公司核心药物CNM-Au8研发进展 - 公司核心药物CNM-Au8针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的研发取得关键监管进展，与美国食品药品监督管理局（FDA）举行了第二次C类会议，讨论长期生存获益数据[3] - FDA建议通过三条潜在生物标志物路径增强数据说服力，包括分析正在进行的美国国立卫生研究院赞助的扩大准入项目（EAP）中的神经丝轻链（NfL）、HEALEY ALS平台试验中额外的ALS疾病特异性生物标志物变化，以及该试验开放标签扩展阶段中初始使用安慰剂后转为使用CNM-Au8的受试者的NfL分析[2][4] - 公司计划在2026年第一季度根据FDA反馈请求召开C类会议，并计划基于加速批准途径提交新药申请（NDA）[5] - 针对多发性硬化症（MS），公司在2025年第三季度与FDA举行了B类第二阶段末会议，讨论了二期VISIONARY-MS试验结果，并探索将认知改善作为三期研究终点，FDA对考虑认知等主要终点持开放态度[7] - 在2025年9月于欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会第41届大会上，公司公布了二期REPAIR-MS试验合并数据，显示CNM-Au8通过改善NAD+/NADH比率改善了大脑能量代谢[9] - 针对帕金森病（PD），2025年9月公布的新临床前数据显示，CNM-Au8在多巴胺能神经元模型中改善了线粒体健康、恢复细胞代谢、减少炎症并正常化基因表达[10] 2025年第三季度财务业绩 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为790万美元，较2024年12月31日的1220万美元有所下降，预计现有资金连同季末后额外募集的120万美元可支撑运营至2026年第二季度[11] - 第三季度研发费用为350万美元，低于2024年同期的450万美元，同比下降主要源于人员费用减少、制造费用因临床项目结束而下降、股权激励费用减少、MS临床项目费用降低以及监管活动费用减少，部分被EAP相关费用和ALS三期试验规划活动增加所抵消[12] - 第三季度一般及行政费用为220万美元，低于2024年同期的340万美元，同比下降主要与法律费用、公关及投资者关系费用、人员费用和股权激励费用减少有关[13] - 第三季度其他费用总额为310万美元，远高于2024年同期的20万美元，增加主要源于普通股认股权证负债和衍生负债公允价值变动产生的损失，部分被利息费用减少所抵消[14] - 第三季度净亏损为880万美元，每股亏损0.85美元，而2024年同期净亏损为800万美元，每股亏损1.22美元[15] 公司运营与资金状况 - 公司预计验证性三期RESTORE-ALS试验将在2026年上半年完成首例患者给药[6] - 公司现金跑道已延长至2026年第二季度[11]