文章核心观点 - Alterity Therapeutics公司公布了其候选药物ATH434在治疗多系统萎缩症（MSA）的2期临床试验（ATH434-201）的新分析数据，数据显示药物对MSA的关键症状直立性低血压（OH）具有积极疗效，特别是在75毫克剂量组观察到更强的疗效信号，这些数据将用于指导3期临床试验的设计[1][2][4] 临床试验结果与分析 - 在ATH434-201试验中，严重OH（定义为站立3分钟后收缩压持续下降>30mm Hg）的患者比例在75毫克剂量组为29.2%，显著高于50毫克组的4%和安慰剂组的4.5%[4] - 当将直立血压变化作为协变量分析52周时的UMSARS I评分时，75毫克剂量组的疗效信号从-2.4点增强至-2.8点，相对治疗效果从30%提高至35%[4] - 根据OH症状评估（一种患者报告结果），在52周内，安慰剂组患者平均恶化约6点，而50毫克和75毫克剂量组的患者症状保持稳定[5] - 试验共招募77名成人患者，随机分配接受ATH434 50毫克或75毫克（每日两次）或安慰剂治疗[8] 药物ATH434与疾病背景 - ATH434是一种口服药物，旨在抑制神经退行性疾病中病理性蛋白的聚集，临床前研究表明其能减少α-突触核蛋白病理并恢复大脑铁平衡[6] - ATH434已获得美国FDA的快速通道资格，以及FDA和欧盟委员会针对MSA治疗的孤儿药资格[7] - 多系统萎缩症（MSA）是一种罕见的、快速进展的神经退行性疾病，其特征是自主神经系统衰竭和运动功能受损，美国约有5万名患者，目前尚无能够延缓疾病进展的药物[9] 公司进展与下一步计划 - 公司正在积极规划ATH434项目的3期临床试验阶段，并准备与FDA进行沟通[2] - 除了针对MSA的研发，公司还拥有一个广泛的药物发现平台，旨在开发治疗神经疾病潜在病理的可专利化合物[10]