核心观点 - Tenaya Therapeutics在2025年第三季度公布了其两款领先基因疗法TN-201和TN-401的积极临床进展，数据显示出良好的安全性和潜在疗效，公司现金预计可支持运营至2026年下半年[1][2][12] 业务与项目更新：TN-201 (针对MYBPC3相关肥厚型心肌病) - TN-201的MyPEAK-1临床试验新数据在2025年美国心脏协会科学会议上公布，Cohort 1患者随访超过52周的数据显示，左心室肥厚指标和循环生物标志物的改善随时间推移而加深[3] - TN-201实现了强劲的转导和持久的蛋白表达，肌球蛋白结合蛋白C（MyBP-C）的表达呈剂量依赖性增加[3] - 单次给药在3E13 vg/kg和6E13 vg/kg剂量水平下普遍耐受性良好，免疫原性通过监测和个体化调整免疫抑制剂得到良好控制[3] - 数据安全监测委员会（DSMB）审查后认为TN-201安全性可接受，可进入剂量扩展队列[3] - 目前MyPEAK-1试验处于临床暂停状态，公司正与FDA合作解决，预计不影响数据里程碑或开发时间线[3][4] 业务与项目更新：TN-401 (针对PKP2相关致心律失常性右心室心肌病) - TN-401的RIDGE-1试验已完成Cohort 2（6E13 vg/kg剂量）3名患者的入组和给药[7] - RIDGE-1试验的DSMB审查了Cohort 1所有可用数据后，积极建议推进Cohort 2入组及在3E13 vg/kg剂量下的扩展队列入组[7] - 公司预计在2025年底前公布RIDGE-1试验Cohort 1（3E13 vg/kg剂量）首批3名患者的初步安全性和活检数据[7] 研究与业务更新 - 2025年9月发表的血清阳性率研究显示，近95%的有症状MYBPC3相关HCM成年患者预存对AAV9的免疫力低于MyPEAK-1基因疗法试验允许的最大阈值1:80[7] - MyClimb自然史研究中期数据显示，超过93%的儿科MYBPC3相关HCM参与者为非梗阻性表型，目前无获批治疗方案[7] - 左心室质量指数（LVMI）的初步模型提示，其可能是复合杂合和杂合组别风险的显著预测因子，并可能作为未来研究中治疗效果的替代标志物[7] 2025年第三季度财务亮点 - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物和可交易证券投资为5630万美元[12] - 研发费用为1540万美元，低于2024年同期的2040万美元[12] - 一般及行政费用为560万美元，低于2024年同期的640万美元[12] - 净亏损为2030万美元，或每股亏损0.12美元，较2024年同期的净亏损2560万美元（每股亏损0.30美元）有所收窄[12]