核心观点 - Intellia Therapeutics公布其CRISPR基因编辑疗法lonvo-z在遗传性血管性水肿患者中的积极临床数据，数据显示单次50mg剂量可带来深度且持久的疗效，绝大多数患者实现无发作且无需长期预防性治疗 [1][2][6] 临床数据疗效 - 对32名接受单次50mg lonvo-z治疗的患者进行的汇总分析显示，31名患者（97%）在数据截止时实现无发作且无需长期预防性治疗 [4][6] - 24名患者（75%）实现至少7个月的无发作且无需长期预防性治疗，最长随访时间达32个月 [4][6] - 在最初接受50mg剂量的11名二期临床试验患者中，10名患者实现无发作且无需长期预防性治疗 [4][6] - 所有患者均观察到血浆激肽释放酶的深度、稳定且持久的降低，24个月时平均降低89% [4] 临床数据安全性 - 50mg剂量表现出良好的耐受性，最长三年随访期内未发现新的长期风险 [5][6] - 最常见的不良事件为输液相关反应、疲劳和头痛 [5] - 长期随访患者中未报告严重不良事件或治疗中出现的不良事件 [5] - 观察到一例严重不良事件（肺栓塞），发生在具有多种风险因素的患者身上，事件已解决且无后遗症 [5] 研发进展与监管 - lonvo-z正在全球三期HAELO临床试验中进行评估，该试验已于2025年9月完成患者招募 [7][8] - 公司预计在2026年中期获得三期临床试验的顶线数据结果 [2] - lonvo-z已获得包括美国FDA孤儿药认定和再生医学先进疗法认定在内的五项重要监管资格认定 [9] 产品与公司背景 - lonvo-z是一种基于CRISPR/Cas9技术的体内基因编辑疗法，旨在通过灭活KLKB1基因来预防HAE发作 [9] - Intellia Therapeutics是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用CRISPR技术开发疗法 [10]