核心产品商业化进展 - PALSONIFY（paltusotine）于2025年9月25日获得美国FDA批准，用于一线治疗对手术反应不足或不适合手术的成人肢端肥大症患者[1][6] - 产品上市初期反馈积极，销售团队已覆盖超过95%的高优先级医疗保健提供者目标，约95%的处方来自转换治疗的患者，5%来自初治患者[6] - 医保报销未构成治疗障碍，约50%的已配药处方获得报销[6] 研发管线与关键里程碑 - paltusotine用于类癌综合征的CAREFNDR三期试验预计在2025年第四季度迎来首位随机入组患者[6] - atumelnant用于先天性肾上腺增生症的CALM-CAH三期成人研究和BALANCE-CAH二期/三期儿科研究预计在2025年第四季度迎来首位随机入组患者[6] - atumelnant用于ACTH依赖性库欣综合征的二期/三期研究预计在2026年上半年启动[6] - 非肽药物偶联物候选药CRN09682的一期/二期研究剂量递增阶段预计在2025年第四季度迎来首位用药患者[6] 2025年第三季度财务表现 - 营业收入为10万美元，全部来自与Sanwa Kagaku Kenkyusho Co, Ltd的paltusotine授权协议，去年同期无收入[12] - 研发费用为9050万美元，较去年同期的6190万美元增长，主要因人员成本增加1090万美元及临床和生产活动成本增加1020万美元[12] - 销售、一般和行政费用为5230万美元，较去年同期的2590万美元增长，主要因人员成本增加1020万美元及外部服务成本增加1200万美元以支持PALSONIFY商业上市[12] - 净亏损为1.301亿美元，去年同期净亏损为7680万美元[12] 财务状况与现金储备 - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和投资总额为10.92亿美元，截至2024年12月31日为13.54亿美元[12][17] - 基于当前预测，公司现金、现金等价物和投资预计足以支撑其现有运营计划至2029年[1][12] - 2025年全年，公司继续预期运营现金使用量在3.4亿至3.7亿美元之间[1][12]