公司核心产品临床进展 - 公司公布efzofitimod治疗肺结节病的全球三期EFZO-FIT™研究结果 该研究入组268名患者 未达到主要终点 即第48周平均每日口服皮质类固醇剂量相较于基线的变化 [1][4] - 在5.0 mg/kg剂量下 efzofitimod在第48周相较于安慰剂在多个预设疗效参数上显示出临床获益 包括King's Sarcoidosis Questionnaire (KSQ)-肺部评分 KSQ-总体健康评分 疲劳评估量表 以及完全停用类固醇并改善KSQ-肺部评分 [4] - efzofitimod治疗维持了作为用力肺活量指标的肺功能 并且耐受性良好 安全性与既往试验一致 [4] - 公司计划在2026年第一季度与美国FDA会面 审查研究结果并确定efzofitimod在肺结节病领域的后续开发路径 [1][3][4] - 针对系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的二期EFZO-CONNECT™研究入组工作正在进行中 该研究计划在美国多个中心入组最多25名患者 公司预计在2026年上半年完成入组 [1][4] 公司财务与运营状况 - 截至2025年第三季度末 公司持有的现金 现金等价物 受限现金和投资总额为9290万美元 [1][9] - 2025年第三季度研发费用为2210万美元 主要用于三期EFZO-FIT™和二期EFZO-CONNECT™研究的临床试验成本 efzofitimod项目潜在的生物制品许可申请准备及商业供应生产成本 以及efzofitimod和探索性项目的研发成本 [9] - 2025年第三季度一般及行政费用为480万美元 [9] - 2025年第三季度归属于公司的净亏损为2574万美元 基本和稀释后每股净亏损为0.26美元 [11] 行业与产品背景 - efzofitimod是一种新型生物免疫调节剂 目前正处于临床开发阶段 用于治疗间质性肺病 这是一组可导致肺部炎症和纤维化的免疫介导性疾病 [6] - efzofitimod是一种源自tRNA合成酶的疗法 通过神经纤毛蛋白-2选择性调节活化的髓系细胞 可在不引起免疫抑制的情况下缓解炎症 并可能预防纤维化进展 [6] - 肺结节病等间质性肺病的治疗选择有限 通常严重依赖口服皮质类固醇 但其副作用显著 目前对安全有效的新治疗方案存在迫切需求 [3][6] - 公司是一家临床阶段的生物技术公司 致力于利用其专有的tRNA合成酶平台发现和开发首创疗法 [2][7]