文章核心观点 - Celldex公司在ACAAI年会上公布了barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹的2期研究新数据 数据显示该药物能显著改善疾病控制 并在完成主动治疗后仍能维持深度持久的临床获益 具有改变CSU治疗格局的潜力 [1][2][4] 临床数据结果 - 研究达到主要终点 所有剂量组在12周时UAS7相比安慰剂均有显著改善 [4] - 12周时高达51%的患者达到完全缓解 在52周主动治疗期间持续加深至71%的患者 [4] - 完成给药7个月后 76周时仍有41%的患者报告完全缓解 48%的患者报告疾病不再影响生活质量 [4] - 在150 mg Q4W剂量下 52周时71%的患者实现完全疾病控制 86%的患者实现疾病良好控制 [7] - 患者UCT7评分从基线到12周平均改善8.6分 显著优于安慰剂的2.5分 到52周改善加深至10.0分 76周时仍保持7.4分的改善 [7] - 药物在研究中表现出良好的安全性和耐受性 KIT相关不良事件在停药后可逆 [4][7] 药物作用机制与潜力 - Barzolvolimab是一种高特异性靶向受体酪氨酸激酶KIT的人源化单克隆抗体 通过抑制KIT信号通路调控肥大细胞活性 该细胞在CSU等炎症性疾病中起核心作用 [7][8] - 药物在无论基线IgE水平如何的患者中均显示出强效 并能显著改善血管性水肿这一CSU的疼痛致残症状 [4] - 在奥马珠单抗初治和经治的CSU患者中观察到相似的活性 提示其具有疾病修饰潜力 [7] 研发进展与后续计划 - 公司目前正在开展barzolvolimab治疗CSU的全球3期项目 包括两项3期试验 旨在确立其在H1抗组胺药治疗后仍有症状的成年CSU患者中的疗效和安全性 [5][10] - 3期研究也已纳入生物制剂治疗后仍有症状的患者 目前正在招募患者 [5][10] - Barzolvolimab目前还在研究用于其他适应症 包括两种慢性诱导性荨麻疹 结节性痒疹和特应性皮炎 [8] 疾病背景 - 慢性自发性荨麻疹是一种持续6周或更长时间出现荨麻疹或风团且无明确诱因的疾病 当前疗法仅对部分患者提供症状缓解 [11]