药物监管审批进展 - ORLADEYO口服颗粒剂针对2至12岁以下遗传性血管性水肿患者的补充新药申请正在接受美国FDA审评，目标行动日期为2025年12月12日[1][2] - 若获批，该药物将成为针对2至12岁以下HAE患者的首个且唯一靶向口服预防性疗法[1][4] 临床试验数据有效性 - APeX-P临床试验第二次中期分析显示，ORLADEYO治疗一年内能早期并持续降低HAE月发作率[1][5][6] - 治疗第一个月有65.5%患者无发作，第12个月无发作患者比例升至70.4%，中位发作率从第1个月起即为0并在12个月中有11个月保持为0[7] - 治疗延续率高，93.1%患者完成了至少48周治疗[7] 疾病负担与未满足需求 - HAE对儿童及其照顾者产生早期负面心理社会影响，包括心理健康、学业、社交活动参与度受损以及急诊/住院经历带来的压力[1][11][13] - 医疗提供者普遍认为HAE发作使患者和照顾者感到痛苦（90%的HCP认可），并担忧年幼患者会产生焦虑（84%）或抑郁（76%）[13] - 疾病发作早，诊断中位年龄为2.0岁，82.8%患者在6岁前出现症状，照顾者和青少年报告症状平均起始年龄为5岁[7][13] 医疗资源使用与治疗现状 - 超过四分之三的青少年（11/14）和近半数照顾者（11/23）报告在12岁前至少有过一次急诊或住院经历，停留时间从数小时至数天不等[23] - 目前针对12岁以下患者仅有注射疗法获批用于预防发作，凸显了对儿童友好型给药方式的有效长期预防疗法的迫切需求[4][13] 药物安全性特征 - ORLADEYO安全性良好且耐受性佳，未发现新的安全信号，最常见治疗中出现的不良事件是鼻咽炎[7]