核心事件与监管进展 - Solid Biosciences公司宣布其研究性基因疗法SGT-003获得英国创新许可和准入途径下的创新护照 designation [1] - 创新护照是ILAP的入口点 旨在加速新药在英国上市和患者可及性 [1] - SGT-003是首批加入新ILAP的三个研究性药物之一 该路径更专注于解决未满足临床需求的变革性产品 [2] - ILAP是唯一一个在临床开发早期就建立早期多利益相关方参与的端到端准入途径 [4] 产品潜力与市场地位 - 创新护照支持SGT-003有潜力成为英国首个治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法 [1] - SGT-003被进一步认可有潜力改变杜氏肌营养不良症的治疗模式 [3] - SGT-003包含差异化的微肌营养不良蛋白构建体和新一代衣壳AAV-SLB101 非临床研究显示其具有增强的心肌和骨骼肌转导能力 [7] - SGT-003的微肌营养不良蛋白构建体独特地包含R16/17结构域 非临床研究表明其可能成为同类最佳的杜氏肌营养不良症研究性基因疗法 [7] 临床开发进展 - SGT-003正在进行的1/2期INSPIRE DUCHENNE临床试验正在美国、英国、意大利和加拿大的15个活跃临床试验点招募参与者 [3] - 公司已启动首个临床试验点并正在为IMPACT DUCHENNE试验筛选参与者 这是一项在美国以外进行的3期随机、双盲、安慰剂对照临床试验 [3] - INSPIRE DUCHENNE是一项首次人体、开放标签、单剂量、多中心1/2期临床试验 旨在评估SGT-003在经基因确诊的杜氏肌营养不良症儿科参与者中的安全性、耐受性和有效性 [8] - IMPACT DUCHENNE是一项3期随机、双盲、安慰剂对照试验 旨在评估单剂量SGT-003在经基因确诊的杜氏肌营养不良症儿科参与者中的疗效 [9] 疾病背景与市场机会 - 杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉萎缩疾病 主要影响男孩 症状通常在3至5岁之间出现 [5] - 该疾病是进行性、不可逆且最终致命的 每3500至5000名活产男婴中约有1例发生 仅在美国估计患病率就达5000至15000例 [6]