业务进展与管线更新 - 公司主导项目AX-0810于2025年10月获得临床试验申请（CTA）授权，并启动首次人体研究，这是Axiomer RNA编辑平台的首个临床评估项目[2][4] - AX-0810针对NTCP靶点治疗胆汁淤积性疾病，预计在2025年底前获得首个队列的安全性、耐受性和药代动力学初步数据，所有健康志愿者队列的靶点接合数据预计在2026年上半年获得[2][4][5] - 除AX-0810外，公司Axiomer管线涵盖调节、纠正和保护三大应用领域：AX-2402旨在纠正MECP2基因的R270X无义突变以治疗Rett综合征；AX-2911通过编辑PNPLA3的I148M突变调节蛋白活性以治疗脂肪肝疾病；AX-1412模拟天然B4GALT1变体以降低心血管风险[5] - 公司在2025年10月于寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上展示了Axiomer平台技术的应用，并继续推进与礼来公司的合作，有望获得数据更新和里程碑收入[5] 财务状况与现金流 - 截至2025年9月30日，公司持有现金及现金等价物约1.069亿欧元，较2024年12月31日的1.494亿欧元减少[4] - 2025年前九个月运营活动所用净现金为3940万欧元，较去年同期使用的2700万欧元有所增加[4] - 2025年前九个月研发费用为3480万欧元，较去年同期的2570万欧元增长；一般及行政费用为1120万欧元，较去年同期的970万欧元增长[6] - 2025年前九个月净亏损为3330万欧元，每股稀释亏损为0.32欧元，去年同期净亏损为1850万欧元，每股稀释亏损为0.23欧元[7] - 公司当前现金状况预计可支撑运营至2027年中期[2][4] 合作与里程碑成就 - 公司在与礼来公司的合作中实现了价值200万美元（约合180万欧元）的里程碑成就[6]