核心观点 - 公司2025年第三季度业绩表现强劲，总营收同比增长30%至9730万美元，营业利润同比大幅增长285%至1580万美元 [9] - 基于强劲业绩和对第四季度的展望，公司上调了2025年全年营收指引至3.65亿-3.75亿美元 [9][44] - 公司两大核心产品RUCONEST®和Joenja®均实现显著增长，并积极推进产品管线与组织优化，以把握未来增长机遇 [3][5][6] 财务业绩 - 2025年第三季度总营收为9730万美元，较2024年同期的7480万美元增长30% [9][30] - 第三季度营业利润为1580万美元，较2024年同期的410万美元增长285% [9][32] - 第三季度经营活动产生的现金流为3200万美元，年初至今为4400万美元 [9][34] - 2025年前九个月总营收为2.696亿美元，较2024年同期的2.045亿美元增长32% [35] - 公司将2025年总营收指引从之前的3.35亿-3.5亿美元上调至3.65亿-3.75亿美元 [9][44] 核心产品表现 - RUCONEST®第三季度营收为8220万美元，同比增长29%，主要受美国市场销量增长驱动 [9][10][30] - 公司已战略决定从所有非美国市场撤出RUCONEST®的注册和/或商业化，这些市场在本季度仅贡献了130万美元（占总收入的1.3%）[12] - Joenja®第三季度营收为1510万美元，同比增长35%，主要受美国付费治疗患者数量同比增长25%以及英国市场推出的推动 [3][9][13] - 截至2025年9月30日，美国有116名患者接受Joenja®付费治疗，较2024年同期的93名患者增长25% [15] 研发管线与监管进展 - 美国FDA已受理leniolisib（Joenja®）用于治疗4至11岁APDS患儿的补充新药申请并授予优先审评，目标审评日期为2026年1月31日 [9][20] - 评估leniolisib新儿科制剂用于1至6岁APDS患儿的III期临床试验已于2025年4月完成入组，预计在未来几个月内公布结果 [21] - 公司正在推进leniolisib在更广泛的原发性免疫缺陷人群中的新适应症探索，以及KL1333用于原发性线粒体病的开发 [4][44] 市场机会与患者池 - 截至2025年9月30日，公司在全球已识别出990名确诊的APDS患者，其中美国有270名 [16] - 美国目前有超过1400名已知患者存在与APDS相关的PIK3CD和PIK3R1基因VUS，估计其中20%可能最终被诊断为APDS，从而扩大Joenja®的可寻址患者群体 [17] 组织与战略更新 - 公司宣布了一项组织重组，包括净减少20%的非商业和非医疗人员，旨在将总G&A费用每年减少15%（1000万美元）[23] - Leverne Marsh被任命为首席商务官，自2026年1月1日起生效，接替即将卸任的Stephen Toor [7][9][24] - Kenneth Lynard于2025年10月1日被任命为首席财务官，加强了公司的财务领导力 [22] - 公司于2025年9月22日从Euronext AScX®（小盘股）指数晋升至AMX®（中盘股）指数，反映了其不断增长的市场价值和交易活动 [25]