药物临床试验批准 - 公司SR604注射液于2025年8月22日受理的新适应症临床试验申请获得国家药监局批准，同意开展针对血管性血友病患者出血发作的预防治疗的临床试验 [1] - 新获批适应症为“血管性血友病患者出血发作的预防治疗”，药品注册分类为治疗用生物制品1类 [1] - 本次获批开展的是针对血管性血友病患者的Ⅱ期剂量探索试验 [3] 药物研发进展与特点 - SR604注射液是一种人源化高亲和力结合人活化蛋白C的单克隆抗体制剂，能特异性抑制人活化蛋白C的抗凝血功能 [2] - 该药物针对血友病A/B及先天性凝血因子Ⅶ缺乏症的适应症已于2024年3月5日获得临床试验批准，目前已完成Ⅰ期试验并进入Ⅱb期试验，研究结果已达到临床试验设计目标 [2] - 截至公告披露日，全球尚无与该药物同靶点的产品上市，也无抗体药物获批用于血管性血友病的预防治疗，表明其具有首创潜力 [3] 临床试验设计 - 本次血管性血友病适应症的Ⅱ期试验拟进行0.2mg/kg剂量组每4周给药一次及0.4mg/kg剂量组每4、6、8周给药一次的多剂量用药间隔试验 [3] - 该品种若研制成功，有望显著改善血管性血友病患者的用药体验 [3]