公司管线进展 - 公司宣布提名DT-818作为治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的开发候选药物，该药物旨在通过选择性减少突变等位基因的转录来针对疾病的根本原因[5] - 在临床前研究中，DT-818在DM1患者细胞中显示出毒RNA foci减少超过90%，并伴有相应的剪接校正和对突变DMPK的选择性靶向，具备同类最佳潜力[5] - 公司已获得美国以外监管许可，计划于2026年上半年在澳大利亚启动DT-818的1期多剂量递增（MAD）试验，预计2027年获得剪接数据[5] - 针对弗里德赖希共济失调（FA）的DT-216P2的RESTORE-FA 1/2期MAD试验正在美国以外地区进行，预计2026年下半年报告数据，包括基于12周给药的法拉辛（FXN）表达水平[5] - 针对 Fuchs 内皮角膜营养不良（FECD）的DT-168 2期生物标志物试验正在进行中，旨在评估安全性、耐受性及角膜内皮生物标志物，数据预计2026年下半年公布[5] - 公司继续推进其亨廷顿病项目的多个候选分子的临床前表征工作[5] 公司财务状况 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和投资证券为2.06亿美元[6] - 2025年第三季度研发费用为1460万美元[5] - 2025年第三季度一般及行政费用为470万美元[5] - 2025年第三季度净亏损为1700万美元[5] 公司治理 - 2025年9月，公司任命Justin Gover加入董事会，其拥有超过25年生物技术行业领导经验，曾担任GW Pharmaceuticals plc的创始首席执行官，并领导公司直至2021年被Jazz Pharmaceuticals以70亿美元战略收购[5] 疾病背景与药物机制 - 1型强直性肌营养不良（DM1）是一种单基因、常染色体显性、进行性神经肌肉疾病，影响骨骼肌、心脏、大脑等器官，由DMPK基因突变引起，美国估计有超过7万名患者[7] - DT-818是一种GeneTAC®小分子，旨在通过阻止突变基因产物的表达来解决DM1的遗传病因[7] - 公司平台基于GeneTAC®基因靶向嵌合小分子，这些分子被设计用于上调或下调特定致病基因的表达以解决疾病根本原因[8]