公司核心动态 - 公司宣布其关于PCS499治疗局灶节段性肾小球硬化症的适应性2/3期研究摘要被美国肾脏病学会2025年肾脏周接受并将进行海报展示 [1] - 海报展示将于2025年11月7日中部时间上午10点至12点进行，海报板编号为FR-PO0829 [2] - PCS499是己酮可可碱代谢物的类似物，相较于己酮可可碱展现出更佳的安全性，允许使用更高剂量，可能在FSGS等罕见肾脏疾病中带来更大治疗获益 [3] - 公司计划在2025年晚些时候与美国FDA讨论该适应性2/3期研究设计，旨在优化剂量并加速监管批准路径 [3] 产品管线与战略 - PCS499项目是针对FSGS的研发项目，FSGS是一种罕见、进行性肾脏疾病，目前尚无FDA批准的专门疗法 [5] - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发具有更佳安全性和有效性的下一代癌症疗法以及罕见病创新治疗 [1][6] - 公司的下一代癌症药物是对现有FDA批准肿瘤疗法的改进，通过改变其代谢和/或分布，在维持原有抗癌机制的同时提升疗效和耐受性 [6] - 公司战略是结合其新型肿瘤管线、已验证的抗癌活性分子及其监管科学方法，为癌症患者开发更有效、耐受性更好的疗法 [6] - 除核心肿瘤项目外，公司正积极为非肿瘤资产寻求战略合作伙伴关系以释放额外价值 [6] 行业与疾病背景 - 美国肾脏病学会肾脏周是推进肾脏病研究和患者护理的首要论坛 [4] - 局灶节段性肾小球硬化症的特征是肾脏过滤单位瘢痕形成，常导致终末期肾病，目前存在未满足的临床需求 [5]