财务业绩摘要 - 2025年第三季度总收入为1.6亿美元，较2024年同期的1.395亿美元增长15% [1][4] - 核心产品Crysvita第三季度收入为1.119亿美元，其中拉丁美洲和土耳其的产品销售额为4700万美元 [3][4] - 产品Dojolvi第三季度收入为2427万美元，Evkeeza收入为1672万美元 [3][4] - 2025年前九个月总收入为4.657亿美元，高于2024年同期的3.954亿美元 [3][5] 盈利能力与支出 - 2025年第三季度净亏损为1.804亿美元，每股亏损1.81美元，而2024年同期净亏损为1.335亿美元，每股亏损1.40美元 [5][7] - 第三季度总运营费用为3.308亿美元，其中包括3700万美元的非现金股权激励费用 [5][6] - 研发费用为2.162亿美元，销售、一般和行政费用为8662万美元 [5] 现金流与资产负债表 - 截至2025年9月30日，现金、现金等价物和可交易债务证券总额为4.473亿美元 [8][35] - 2025年第三季度运营所用净现金为9100万美元，前九个月运营所用净现金为3.66亿美元 [10] - 公司通过出售部分Crysvita特许权权益获得4亿美元收益，增强了资产负债表 [1][9] 2025年财务指引 - 重申2025年全年总收入指引为6.4亿至6.7亿美元 [1][11][16] - Crysvita收入指引为4.6亿至4.8亿美元，Dojolvi收入指引为9000万至1亿美元 [1][16] - 预计2025年运营所用净现金将较2024年小幅增加，并保持2027年实现GAAP全年盈利的路径 [11] 核心产品管线与临床进展 - UX143用于成骨不全症：关键3期Orbit和Cosmic研究的最终分析预计在2025年底进行 [12] - GTX-102用于Angelman综合征：全球3期Aspire研究已完成129名患者入组，数据预计在2026年下半年公布 [13] - UX111用于Sanfilippo综合征A型：计划在2026年初重新提交生物制剂许可申请 [15][18] - DTX401用于GSDIa病：BLA滚动提交正在进行中，预计在2025年第四季度完成 [19][20] - UX701用于Wilson病：第四队列入组已完成，数据预计在2026年上半年获得 [21]