公司业绩与市场反应 - 公司股价在周二暴跌近30%，至17.36美元 [1][4] - 第三季度总营收达到3.994亿美元，超越市场预期的3.36亿美元 [8] - 总销售额同比下降15% [8] - 经调整后每股亏损0.13美元，优于市场预期的每股亏损0.32美元 [9] 产品管线与临床进展 - 两款药物Amondys 45和Vyondys 53在确认性研究中失败，但公司计划基于“积极的风险效益”证据向FDA申请完全批准 [2] - 排除受新冠疫情影响的患者后，数据显示药物在两年内可减缓疾病进展30%，且无新的安全性问题 [5] - 基因疗法Elevidys的美国销售额达1.315亿美元，超越1.09亿至1.15亿美元的预期 [7] - 与Arrowhead Pharmaceuticals合作进行的肌强直性营养不良1型和面肩肱型肌营养不良症研究的初步数据公布时间推迟至第一季度，并将支付2亿美元的里程碑款项 [10] 分析师观点与行业挑战 - 分析师认为确认性研究的失败可能给药物报销带来压力，并增加业务基础风险 [3][6] - 尽管Elevidys销售额超预期，但管理层指引第四季度静脉输注量将持平或下降，原因包括今年早些时候的监管更新造成的干扰和假期因素，需求减弱也可能是原因之一 [7][8] - 分析师指出，大部分符合条件的患者已接受治疗，后续患者准入更具挑战性，可能导致“至少是显著的延迟” [8]