交易概述 - Royalty Pharma以3.1亿美元收购Blackstone Life Sciences持有的AMVUTTRA特许权权益 [1] - 所收购的特许权权益源于Blackstone于2020年与Alnylam达成的融资合作，该合作旨在支持AMVUTTRA的关键性3期HELIOS-B试验 [1] 产品信息 - AMVUTTRA是一种经FDA批准的RNAi疗法，用于治疗ATTR淀粉样变性，这是一种由错误折叠蛋白在神经、心脏和胃肠道积聚引起的进行性、退行性且致命的疾病 [2] - AMVUTTRA于2025年获得FDA批准用于治疗伴有心肌病的TTR淀粉样变性，并于2022年获批用于治疗伴有多发性神经病的遗传性TTR淀粉样变性 [3] - 全球约有30,000名遗传性TTR淀粉样变性伴多发性神经病患者，以及超过300,000名ATTR心肌病患者，其中仅20%目前得到诊断 [3] 市场表现与前景 - AMVUTTRA在2024年销售额达到约10亿美元，同比增长74% [3] - 根据分析师共识，预计AMVUTTRA销售额到2028年将超过60亿美元 [3] - 伴有心肌病的TTR淀粉样变性是一个快速增长的治疗领域，驱动力来自新的治疗选择和不断提高的诊断率 [3] 交易条款细节 - Royalty Pharma收购了Blackstone持有的AMVUTTRA全球净销售额1%的特许权权益，支付3.1亿美元首付款 [4] - 该特许权权益的有效期将持续至2035年3月 [4] - 此次交易涉及AMVUTTRA自2025年10月1日起的销售额，并排除了作为原始交易一部分支付给Blackstone的固定付款 [4] - 在Blackstone的原始交易中，其投资额为7000万美元 [4] 公司背景 - Royalty Pharma成立于1996年，是生物制药特许权最大的收购方，也是生物制药行业创新的主要资助者 [6] - Royalty Pharma目前的投资组合包含超过35种商业化产品的特许权，以及17种在研产品候选物 [6] - Blackstone Life Sciences是行业领先的私募投资平台，目前管理着120亿美元资产 [7]